Recherche sur les patients atteints de maladies rares dans plusieurs pays : étude EPP L.I.G.H.T.
Recherche multinationale sur la charge de morbidité afin de comprendre l'expérience des patients atteints de protoporphyrie érythropoïétique
Afin d'orienter ses décisions en matière de développement et de stratégie de remboursement, un promoteur de recherche dans le domaine de la santé avait besoin de comprendre la charge réelle de la protoporphyrie érythropoïétique (EPP) et de la protoporphyrie liée au chromosome X (XLP) au sein des populations européennes. Les données publiées sur l'expérience des patients étant limitées, il avait besoin de preuves exhaustives sur le fardeau de la maladie.
Sciensus a conçu et mené une étude multinationale sur les résultats rapportés par les patients au Royaume-Uni, en France, en Allemagne, en Italie et en Espagne, recrutant avec succès environ 100 patients afin de recueillir des données essentielles sur leur qualité de vie et leur utilisation des soins de santé.
Compréhension limitée de la maladie
Complexité multi-pays pour l'identification des patients
Exigences réglementaires
La solution Sciensus
Conception de l'étude et élaboration du protocole
Sciensus a conçu une enquête en ligne complète combinant des mesures validées et spécifiques à la maladie, rapportées par les patients, évaluant la qualité de vie liée à la santé, l'impact clinique (symptômes, douleur, santé mentale, perte de productivité), l'utilisation des soins de santé et les préférences des patients. Parmi les mesures utilisées, on peut citer le questionnaire EPP Impact (EPIQ), le système d'information sur les résultats rapportés par les patients (PROMIS) et le KIDSCREEN-27.
Le protocole a été adapté pour se conformer à la réglementation de chaque pays, Sciensus gérant toutes les soumissions éthiques, les notifications réglementaires et la documentation de conformité.
Recrutement et engagement des patients
Sciensus a mis à profit ses relations établies avec des groupes de défense des patients en Allemagne, en France, en Italie, au Royaume-Uni et en Espagne pour recruter des participants dans le cadre d'un processus en plusieurs étapes, comprenant des documents multilingues, un dépistage et une vérification par des infirmières cliniques et un soutien continu des infirmières pour répondre aux questions tout au long du processus.
Cette approche a permis de garantir un engagement adapté à la culture tout en maintenant une vérification rigoureuse de l'éligibilité.
Collecte et gestion des données
Les participants ont répondu au questionnaire multilingue à leur rythme pendant environ 60 minutes, avec une fonctionnalité d'enregistrement et de reprise. Chaque participant a reçu un bon d'achat de 80 £/95 € à la fin du questionnaire, immédiatement géré via la plateforme.
Gestion complète de l'étude
Sciensus a assuré la gestion complète de l'étude : adaptation du protocole, soumission des dossiers éthiques dans cinq pays, obtention des licences et traduction des questionnaires, recrutement et formation des infirmières cliniques, coordination de la défense des patients, surveillance des données et gestion des compensations versées aux participants.
Notre partenariat avec Sciensus nous a permis de recueillir les données essentielles dont nous avions besoin, de manière fluide et rentable. Ils disposaient exactement de l'expertise nécessaire et ont mené l'étude à bien de manière irréprochable, du début à la fin.
Cadre supérieur dans le secteur biopharmaceutique américain
Résultats et impact
L'étude a réussi à recruter environ 100 participants (adolescents et adultes) dans cinq pays, générant des données complètes sur les impacts sur la qualité de vie, les modes d'utilisation des soins de santé, la charge des symptômes et les préférences des patients.
Les données brutes anonymisées ont été analysées selon un plan d'analyse statistique (SAP) prédéfini, puis interprétées afin de produire un rapport d'étude final, deux résumés de conférence, un manuscrit évalué par des pairs et des résumés accessibles partagés avec des groupes de défense des patients en sept langues.
Principaux avantages pour le promoteur :
- Expertise réglementaire garantissant les autorisations éthiques dans cinq pays
- Accès aux réseaux européens de patients atteints de maladies rares
- Infirmières cliniques dans le pays fournissant un soutien adapté à la culture
- Traitement des données conforme au RGPD avec une assurance qualité complète
- Point de contact unique éliminant la complexité de la coordination entre plusieurs pays
Résultat clé pour le promoteur
- Accélération du lancement rendue possible grâce à la fourniture de données et d'informations provenant de cinq pays afin d'éclairer les décisions en matière de développement et d'aider à relever les défis liés à la couverture et au remboursement