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Länderübergreifende Forschung zu Patienten mit seltenen Krankheiten: EPP L.I.G.H.T.-Studie

Länderübergreifende Studie zur Krankheitslast, um die Erfahrungen von Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie zu verstehen

Um Entscheidungen zur Entwicklung und Erstattungsstrategie zu treffen, musste ein Sponsor aus dem Gesundheitswesen die tatsächliche Belastung durch erythropoetische Protoporphyrie (EPP) und X-chromosomale Protoporphyrie (XLP) in der europäischen Bevölkerung verstehen. Da nur wenige Daten zu den Erfahrungen der Patienten veröffentlicht waren, benötigten sie umfassende Belege für die Krankheitslast.

Sciensus konzipierte und führte eine multinationale Studie zu den von Patienten berichteten Ergebnissen in Großbritannien, Frankreich, Deutschland, Italien und Spanien durch, an der etwa 100 Patienten teilnahmen, um wichtige Daten zur Lebensqualität und zur Inanspruchnahme von Gesundheitsleistungen zu sammeln.

Die Herausforderung

Begrenztes Verständnis der Krankheit

EPP und XLP sind extrem seltene Erkrankungen (die Schätzungen zufolge bei etwa 1 von 74.300 Menschen auftreten), die eine schwere Lichtempfindlichkeit verursachen. Trotz der erheblichen Auswirkungen auf die Lebensqualität gab es nur begrenzte quantitative Daten zu den Erfahrungen der Patienten, den Nutzungsmustern im Gesundheitswesen und dem gesamten Spektrum der physischen, psychischen und sozialen Auswirkungen in der europäischen Bevölkerung.

Komplexität aufgrund mehrerer Länder bei der Patientenidentifizierung

Der Sponsor hatte Studien in Nordamerika durchgeführt, verfügte jedoch nicht über die erforderlichen Kapazitäten für eine konforme, mehrsprachige Durchführung in fünf europäischen Ländern, die jeweils eigene regulatorische Anforderungen, Patientenvertretungen und sprachliche Bedürfnisse hatten. Die Identifizierung und Validierung diagnostizierter Patienten für die Teilnahme an der Studie stellte für den Sponsor eine Herausforderung dar.

Regulatorische Anforderungen

Für Forschungsarbeiten mit Patienten ab 12 Jahren, die an seltenen Krankheiten leiden, waren länderspezifische ethische Genehmigungen, eine DSGVO-konforme Datenverarbeitung, altersgerechte Einwilligungsverfahren und eine kultursensible Kommunikation erforderlich – und das alles unter Überprüfung der Diagnose ohne Zugriff auf Krankenakten.

Die Sciensus-Lösung

Studienaufbau und Protokollentwicklung

Sciensus entwarf eine umfassende Online-Umfrage, die validierte und krankheitsspezifische, von Patienten berichtete Ergebnismaße kombinierte und die gesundheitsbezogene Lebensqualität, die klinischen Auswirkungen (Symptome, Schmerzen, psychische Gesundheit, Produktivitätsverlust), die Inanspruchnahme von Gesundheitsleistungen und die Präferenzen der Patienten bewertete. Beispiele für verwendete Messungen sind der EPP Impact Questionnaire (EPIQ), das Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) und KIDSCREEN-27.

Das Protokoll wurde an die gesetzlichen Bestimmungen der einzelnen Länder angepasst, wobei Sciensus alle ethischen Einreichungen, behördlichen Meldungen und Compliance-Dokumentationen verwaltete.

Rekrutierung und Einbindung von Patienten

Sciensus nutzte seine etablierten Beziehungen zu Patientenvertretungsgruppen in Deutschland, Frankreich, Italien, Großbritannien und Spanien, um Teilnehmer in einem mehrstufigen Prozess zu rekrutieren, der mehrsprachige Materialien, ein Screening und eine Überprüfung durch klinisches Pflegepersonal sowie eine kontinuierliche Unterstützung durch Pflegepersonal umfasste, um Fragen während des gesamten Prozesses zu beantworten.

Dieser Ansatz stellte eine kulturell angemessene Einbindung sicher und gewährleistete gleichzeitig eine strenge Überprüfung der Eignung.

Datenerfassung und -verwaltung

Die Teilnehmer füllten die mehrsprachige Umfrage in ihrem eigenen Tempo in etwa 60 Minuten aus, wobei sie die Möglichkeit hatten, ihre Angaben zu speichern und später fortzufahren. Jeder Teilnehmer erhielt nach Abschluss der Umfrage einen Einkaufsgutschein im Wert von 80 £/95 €, der sofort über die Plattform ausgestellt wurde.

Umfassendes Studienmanagement

Sciensus übernahm das komplette Studienmanagement: Anpassung des Protokolls, Einreichung der Ethikanträge in fünf Ländern, Lizenzierung und Übersetzung des Fragebogens, Rekrutierung und Schulung von klinischem Pflegepersonal, Koordination der Patientenvertretung, Datenüberwachung und Verwaltung der Teilnehmervergütung.

 

Durch die Zusammenarbeit mit Sciensus konnten wir wichtige Daten nahtlos und kostengünstig sammeln. Das Unternehmen verfügte genau über das erforderliche Fachwissen und führte die Studie von Anfang bis Ende fehlerfrei durch.

US-amerikanischer Biopharma-Manager

Ergebnisse und Auswirkungen

An der Studie nahmen rund 100 Teilnehmer (Jugendliche und Erwachsene) aus fünf Ländern teil. Sie lieferte umfassende Erkenntnisse über die Auswirkungen auf die Lebensqualität, die Inanspruchnahme von Gesundheitsleistungen, die Symptombelastung und die Präferenzen der Patienten.

Die anonymisierten Rohdaten wurden gemäß einem vorab festgelegten statistischen Analyseplan (SAP) ausgewertet und interpretiert, um einen abschließenden Studienbericht, zwei Konferenzzusammenfassungen, ein begutachtetes Manuskript und zugängliche Zusammenfassungen in sieben Sprachen zu erstellen, die an Patientenvertretungsgruppen weitergegeben wurden.

Wichtigste Vorteile für den Sponsor:

  • Regulatorische Expertise zur Sicherstellung der ethischen Genehmigungen in fünf Ländern
  • Zugang zu europäischen Netzwerken für Patienten mit seltenen Krankheiten
  • Klinische Pflegekräfte vor Ort, die kulturell angemessene Unterstützung bieten
  • DSGVO-konforme Datenverarbeitung mit umfassender Qualitätssicherung
  • Ein einziger Ansprechpartner, der die Komplexität der Koordinierung zwischen mehreren Ländern eliminiert

Wichtigstes Ergebnis für den Sponsor

  • Beschleunigung der Markteinführung durch die Bereitstellung von Daten und Erkenntnissen aus fünf Ländern, um Entwicklungsentscheidungen zu fundieren und Herausforderungen in Bezug auf Abdeckung und Erstattung zu bewältigen

Warum Sciensus?

  • Fachwissen über seltene Krankheiten

    Tiefgreifendes Verständnis der Populationen seltener Krankheiten und der europäischen Regulierungslandschaft sowie etablierte Beziehungen zu Patientenvertretungen, die eine schnelle, patientenorientierte Rekrutierung ermöglichen.

  • Fähigkeiten in mehreren Ländern

    Klinische Pflegekräfte im jeweiligen Land, die Unterstützung in der Landessprache bieten, unterschiedliche regulatorische Anforderungen verwalten und mehrsprachige Umfragen in verschiedenen europäischen Märkten durchführen.

  • Qualität und Konformität

    Von Krankenschwestern überprüfte Teilnahmeberechtigung, DSGVO-konforme Datenverarbeitung und umfassende Qualitätssicherung während des gesamten Studienzyklus

  • End-to-End-Service

    Komplettes Studienmanagement von der Protokollentwicklung bis zur Datenlieferung, einschließlich Fragebogenlizenzierung, Programmierung, Vergütungsverwaltung und Kommunikation mit den Beteiligten

    Erfahren Sie mehr über unsere Dienstleistungen zur Evidenzgenerierung

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