Investigación sobre pacientes con enfermedades raras en varios países: estudio EPP L.I.G.H.T.
Investigación sobre la carga de la enfermedad en varios países para comprender las experiencias de los pacientes con protoporfiria eritropoiética.
Para orientar las decisiones sobre el desarrollo y la estrategia de reembolso, un patrocinador de investigación sanitaria necesitaba comprender la carga real de la protoporfiria eritropoiética (EPP) y la protoporfiria ligada al cromosoma X (XLP) en las poblaciones europeas. Dada la escasez de datos publicados sobre las experiencias de los pacientes, necesitaban pruebas exhaustivas sobre la carga de la enfermedad.
Sciensus diseñó y llevó a cabo un estudio multinacional sobre los resultados comunicados por los pacientes en el Reino Unido, Francia, Alemania, Italia y España, en el que se inscribieron con éxito aproximadamente 100 pacientes para recopilar datos fundamentales sobre la calidad de vida y la utilización de los servicios sanitarios.
Conocimiento limitado de la enfermedad
Complejidad multinacional para la identificación de pacientes
Requisitos reglamentarios
La solución Sciensus
Diseño del estudio y desarrollo del protocolo
Sciensus diseñó una encuesta en línea exhaustiva que combinaba medidas de resultados validadas y específicas de la enfermedad comunicadas por los pacientes, en la que se evaluaba la calidad de vida relacionada con la salud, el impacto clínico (síntomas, dolor, salud mental, pérdida de productividad), la utilización de los servicios sanitarios y las preferencias de los pacientes. Entre las medidas utilizadas se incluyen el cuestionario EPP Impact Questionnaire (EPIQ), el sistema de medición de resultados comunicados por los pacientes (PROMIS) y KIDSCREEN-27.
El protocolo se adaptó para cumplir con la normativa de cada país, y Sciensus se encargó de gestionar todas las presentaciones éticas, las notificaciones reglamentarias y la documentación de cumplimiento.
Reclutamiento y participación de pacientes
Sciensus aprovechó las relaciones establecidas con grupos de defensa de los pacientes en Alemania, Francia, Italia, el Reino Unido y España para reclutar participantes a través de un proceso de varias etapas, que incluía materiales multilingües, selección y verificación por parte de enfermeras clínicas y apoyo continuo de enfermeras para responder a las preguntas durante todo el proceso.
Este enfoque garantizó una participación culturalmente adecuada, al tiempo que se mantuvo una rigurosa verificación de la elegibilidad.
Recopilación y gestión de datos
Los participantes completaron la encuesta multilingüe a su propio ritmo durante aproximadamente 60 minutos, con la función de guardar y volver. Cada participante recibió un vale de compra de 80 £/95 € al completar la encuesta, que se gestionó inmediatamente a través de la plataforma.
Gestión completa del estudio
Sciensus se encargó de la gestión integral del estudio: adaptación del protocolo, presentación de solicitudes éticas en cinco países, licencia y traducción del cuestionario, contratación y formación de enfermeras clínicas, coordinación de la defensa de los pacientes, supervisión de datos y administración de las compensaciones a los participantes.
La colaboración con Sciensus nos permitió recopilar datos críticos de forma fluida y rentable. Contaban con la experiencia necesaria y gestionaron el estudio a la perfección de principio a fin.
Ejecutivo de Biofarmacia de EE. UU.
Resultados e impacto
El estudio logró reclutar a aproximadamente 100 participantes (adolescentes y adultos) en cinco países, lo que generó pruebas exhaustivas sobre el impacto en la calidad de vida, los patrones de utilización de la asistencia sanitaria, la carga de los síntomas y las preferencias de los pacientes.
Los datos brutos anonimizados se analizaron siguiendo un plan de análisis estadístico (SAP) preestablecido y se interpretaron para elaborar un informe final del estudio, dos resúmenes de conferencias, un manuscrito revisado por pares y resúmenes accesibles compartidos con grupos de defensa de los pacientes en siete idiomas.
Ventajas clave para el patrocinador:
- Experiencia en materia de regulación que garantiza la aprobación ética en cinco países
- Acceso a redes europeas de pacientes con enfermedades raras
- Enfermeras clínicas en el país que proporcionan un apoyo culturalmente adecuado
- Tratamiento de datos conforme al RGPD con garantía de calidad integral
- Un único punto de contacto que elimina la complejidad de la coordinación entre varios países
Resultado clave para el patrocinador
- Aceleración del lanzamiento gracias al suministro de datos e información de cinco países para fundamentar las decisiones de desarrollo y ayudar a abordar los retos relacionados con la cobertura y el reembolso.