Mes premiers mois chez Sciensus : réflexions sur la mise en place de la prochaine phase des soins aux maladies rares en Europe
C'est souvent après quelques mois dans un nouveau poste que les perspectives commencent à changer. Les premières présentations et l'orientation passent au second plan, tandis que la réalité du fonctionnement d'une entreprise prend le dessus.
Ce qui m'a le plus frappé, c'est la solidité des fondements opérationnels en place. Sciensus offre un niveau de service élevé et constant, souvent pour traiter des établissements et des patients atteints de maladies ultra-rares où la marge d'erreur est minime. Je l'ai constaté dans la livraison quotidienne de médicaments et les soins infirmiers. Dans le fait que les choses se passent comme prévu et dans la manière dont les patients sont soutenus lorsque le traitement semble difficile. La cohérence permet aux patients de suivre plus facilement leur traitement et, au fil du temps, elle renforce la confiance des patients et des cliniciens.
Un aspect qui n'est pas toujours bien compris en dehors de l'organisation est l'étendue des capacités de la chaîne d'approvisionnement de bout en bout qui existe déjà. De l'importation, du conditionnement secondaire, de la libération par le responsable de la qualité et de l'approvisionnement en accès précoce, jusqu'aux appels d'offres commerciaux et à la livraison des produits finis directement aux hôpitaux et aux pharmacies, une grande partie de la complexité que les entreprises biopharmaceutiques gèrent souvent avec plusieurs partenaires est prise en charge dans un modèle intégré unique. Cela réduit les points de contact, accélère l'accès et permet aux entreprises biopharmaceutiques de se concentrer sur l'innovation, l'expansion du marché et les propositions de valeur, sachant que l'étape essentielle pour fournir des traitements aux patients de manière aussi efficace et sûre que possible est de faire appel à un partenaire de confiance.
Dans le même temps, un regard neuf a permis de clarifier où se trouve la prochaine phase d'opportunités. Les soins liés aux maladies rares sont complexes par nature, mais ils sont également profondément personnels. Pour les patients atteints de maladies ultra-rares, le traitement n'est pas isolé. Il affecte les familles, les routines et la qualité de vie à long terme. Des soins coordonnés et durables sont importants car ils réduisent l'incertitude et rendent le parcours plus facile à gérer pour les patients et les soignants. Lorsque le soutien est en place, l'expérience clinique et la valeur à long terme du traitement sont mieux alignées.
C'est là que je vois un potentiel important pour Sciensus. Nos cliniciens passent du temps avec les patients dans des conditions réelles et entendent des choses qui sont rarement captées ailleurs. Les conversations sur les effets secondaires, l'impact quotidien et la qualité de vie font souvent ressortir des informations qui n'apparaissent pas dans les ensembles de données officiels. Lorsqu'elles sont traitées de manière responsable et réinjectées dans le système, ces informations peuvent améliorer l'éducation des patients, aider les professionnels de santé et contribuer à façonner les données et les preuves nécessaires à l'accès et au remboursement.
Il est essentiel de noter que ces informations n'ont de valeur que parce qu'elles s'inscrivent dans un modèle intégré. L'accès précoce, les soins cliniques, la distribution directe et le soutien sur le marché se renforcent mutuellement. Ensemble, ils permettent un accès plus rapide au traitement, une meilleure identification des patients, des lancements plus efficaces et mieux ciblés et, en fin de compte, des modèles d'accès durables dans le temps.
Le contexte européen plus large des médicaments orphelins est également en pleine mutation. Des changements sont prévus en ce qui concerne la durée de l'exclusivité commerciale, notamment des périodes d'exclusivité plus courtes en fonction du type de médicament orphelin. La pression croissante sur les délais signifie que les entreprises perdront des revenus si elles traitent l'Europe comme une réflexion après coup une fois que les États-Unis seront établis. La proposition de valeur, le séquençage des lancements, la planification de l'accès précoce et les voies spécifiques à chaque pays en Europe doivent être pris en compte beaucoup plus tôt afin de maximiser la création de valeur, même pour les organisations qui envisagent de conclure des partenariats ou de concéder des licences en dehors des États-Unis.
Dans les 18 prochains mois, mon ambition pour l'activité rare et spécialisée de Sciensus est d'être reconnu comme un véritable partenaire consultatif à valeur ajoutée. Un partenaire qui apporte des connaissances pratiques et des preuves concrètes à chaque engagement. Cela signifie que nous devons associer de manière plus délibérée nos capacités d'accès et de services cliniques, notre capacité à mettre en avant la valeur ajoutée et notre connaissance du monde réel, et aider nos partenaires à se concentrer sur les résultats qui comptent pour les patients et les soignants, et pas seulement sur les critères réglementaires.
Cela signifie également continuer à bien maîtriser les fondamentaux. L'innovation n'a d'impact que lorsqu'elle repose sur des opérations solides. Ce qui me donne confiance, c'est que ces fondations sont déjà en place. À partir de là, l'opportunité consiste à traduire l'expérience du monde réel en progrès significatifs et évolutifs pour les patients, les cliniciens et les partenaires.