I miei primi mesi alla Sciensus: riflessioni sulla costruzione della prossima fase dell'assistenza sanitaria per le malattie rare in Europa
Spesso, dopo alcuni mesi dall'inizio di un nuovo incarico, la prospettiva inizia a cambiare. Le prime presentazioni e l'orientamento iniziale passano in secondo piano, mentre la realtà di come funziona un'azienda diventa più chiara.
Ciò che mi ha colpito di più è la solidità delle basi operative esistenti. Sciensus offre un servizio di alto livello costante, spesso per il trattamento di istituzioni e pazienti con patologie ultra-rare in cui il margine di errore è minimo. L'ho visto nella consegna quotidiana di medicinali e nell'assistenza infermieristica. Nel fatto che le cose avvengano quando devono e nel modo in cui i pazienti vengono sostenuti quando la terapia risulta difficile. La coerenza rende più facile per i pazienti continuare la terapia e, nel tempo, crea fiducia con i pazienti e i medici.
Un aspetto, non sempre pienamente compreso al di fuori dell'organizzazione, è l'ampiezza della capacità della catena di fornitura end-to-end già esistente. Dall'importazione, al confezionamento secondario, al rilascio QP e alla fornitura in accesso anticipato, fino alle gare d'appalto commerciali e alla consegna dei prodotti finiti direttamente agli ospedali e alle farmacie, gran parte della complessità che le aziende biofarmaceutiche spesso gestiscono attraverso più partner viene gestita all'interno di un unico modello integrato. Ciò riduce i punti di contatto, accelera l'accesso e consente alle aziende biofarmaceutiche di concentrarsi sull'innovazione, l'espansione del mercato e le proposte di valore, sapendo che il passo essenziale per fornire le terapie ai pazienti nel modo più efficiente e sicuro possibile è affidarsi a un partner di fiducia.
Allo stesso tempo, guardare con occhi nuovi ha chiarito dove si trova la prossima fase di opportunità. La cura delle malattie rare è complessa per sua natura, ma è anche profondamente personale. Per i pazienti con patologie ultra-rare, il trattamento non è un fattore isolato. Influisce sulle famiglie, sulle abitudini quotidiane e sulla qualità della vita a lungo termine. Un'assistenza coordinata e sostenibile è importante perché riduce l'incertezza e rende il percorso più gestibile sia per i pazienti che per gli operatori sanitari. Quando il supporto è adeguato, l'esperienza clinica e il valore a lungo termine della terapia sono più allineati.
È qui che vedo un potenziale significativo per Sciensus. I nostri medici trascorrono del tempo con i pazienti in contesti reali e ascoltano cose che raramente vengono colte altrove. Le conversazioni sugli effetti collaterali, sull'impatto quotidiano e sulla qualità della vita spesso fanno emergere intuizioni che non compaiono nei set di dati formali. Se gestite in modo responsabile e reimmesse nel sistema, queste intuizioni possono migliorare l'educazione dei pazienti, supportare gli operatori sanitari e contribuire a plasmare i dati e le prove per l'accesso e il rimborso.
Fondamentalmente, queste informazioni hanno valore solo perché fanno parte di un modello integrato. L'accesso precoce, l'assistenza clinica, la distribuzione diretta e il supporto sul mercato si rafforzano a vicenda. Insieme, consentono un accesso più rapido alle cure, una migliore identificazione dei pazienti, lanci più efficienti e mirati e, in ultima analisi, modelli di accesso sostenibili nel tempo.
Anche il più ampio contesto europeo dei medicinali orfani sta cambiando. Sono previste modifiche alla durata dell'esclusività di mercato, compresi periodi di esclusività più brevi a seconda del tipo di medicinale orfano, e l'aumento della pressione sui tempi significa che le aziende perderanno ricavi se tratteranno l'Europa come un ripensamento una volta stabilito il mercato statunitense. La proposta di valore, la sequenza di lancio, la pianificazione dell'accesso anticipato e i percorsi specifici per ciascun paese in Europa devono essere considerati con molto anticipo per massimizzare la creazione di valore, anche per le organizzazioni che intendono collaborare o concedere licenze al di fuori degli Stati Uniti.
Guardando ai prossimi 18 mesi, la mia ambizione per il settore dei farmaci rari e specialistici di Sciensus è quella di essere riconosciuti come un partner realmente consulenziale e in grado di aggiungere valore. Un partner che apporti conoscenze pratiche e prove concrete in ogni progetto. Ciò significa riunire in modo più mirato le nostre capacità di accesso e di assistenza clinica, la nostra capacità di comunicare il valore e le nostre conoscenze del mondo reale, aiutando i partner a concentrarsi sui risultati che contano per i pazienti e gli operatori sanitari, non solo sugli obiettivi normativi.
Significa anche continuare a fare bene le cose fondamentali. L'innovazione ha un impatto solo quando si basa su operazioni solide. Ciò che mi dà fiducia è che queste basi sono già state gettate. Da qui, l'opportunità è quella di tradurre l'esperienza del mondo reale in progressi scalabili e significativi per i pazienti, i medici e i partner.