Mis primeros meses en Sciensus: reflexiones sobre la construcción de la siguiente fase de la atención a las enfermedades raras en Europa
A menudo, tras unos meses en un nuevo puesto, la perspectiva comienza a cambiar. Las primeras presentaciones y la orientación pasan a un segundo plano, mientras que la realidad del funcionamiento de la empresa cobra protagonismo.
Lo que más me ha llamado la atención es la solidez de las bases operativas existentes. Sciensus ofrece un nivel de servicio constantemente alto, a menudo para tratar a instituciones y pacientes con enfermedades ultra raras en las que hay poco margen de error. Lo he visto en la entrega diaria de medicamentos y en la atención de enfermería. En que las cosas sucedan cuando deben suceder y en cómo se apoya a los pacientes cuando el tratamiento resulta difícil. La coherencia facilita que los pacientes sigan con la terapia y, con el tiempo, genera confianza entre los pacientes y los médicos.
Un aspecto que no siempre se comprende del todo fuera de la organización es la amplitud de la capacidad de la cadena de suministro de extremo a extremo que ya existe. Desde la importación, el envasado secundario, la liberación de QP y el suministro de acceso temprano, hasta la licitación comercial competitiva y la entrega del producto terminado directamente a hospitales y farmacias, gran parte de la complejidad que las empresas biofarmacéuticas suelen gestionar entre múltiples socios se maneja dentro de un único modelo integrado. Esto reduce los puntos de contacto, acelera el acceso y permite a las empresas biofarmacéuticas centrarse en la innovación, la expansión del mercado y las propuestas de valor, sabiendo que el paso esencial para hacer llegar las terapias a los pacientes de la forma más eficiente y segura posible es contar con un socio de confianza.
Al mismo tiempo, la llegada de una nueva perspectiva ha aclarado dónde se encuentra la siguiente fase de oportunidades. La atención de las enfermedades raras es compleja por naturaleza, pero también es profundamente personal. Para los pacientes con enfermedades ultra raras, el tratamiento no es algo aislado. Afecta a las familias, a las rutinas y a la calidad de vida a largo plazo. La atención coordinada y sostenible es importante porque reduce la incertidumbre y hace que el proceso sea más manejable tanto para los pacientes como para los cuidadores. Cuando se cuenta con apoyo, la experiencia clínica y el valor a largo plazo de la terapia están mejor alineados.
Aquí es donde veo un potencial significativo para Sciensus. Nuestros médicos pasan tiempo con los pacientes en entornos reales y escuchan cosas que rara vez se captan en otros lugares. Las conversaciones sobre los efectos secundarios, el impacto diario y la calidad de vida a menudo revelan información que no aparece en los conjuntos de datos formales. Cuando se maneja de manera responsable y se retroalimenta al sistema, esta información puede mejorar la educación del paciente, apoyar a los profesionales de la salud y ayudar a dar forma a los datos y las pruebas para el acceso y el reembolso.
Es fundamental destacar que esta información solo tiene valor porque forma parte de un modelo integrado. El acceso temprano, la atención clínica, la distribución directa y el apoyo en el mercado se refuerzan mutuamente. Juntos, permiten un acceso más temprano al tratamiento, una mejor identificación de los pacientes, lanzamientos más eficientes y específicos y, en última instancia, modelos de acceso sostenibles a lo largo del tiempo.
El entorno europeo de los medicamentos huérfanos en general también está cambiando. Se prevén cambios en la duración de la exclusividad comercial, incluyendo períodos de exclusividad más cortos en función del tipo de medicamento huérfano, lo que aumentará la presión sobre los plazos y hará que las empresas pierdan ingresos si tratan a Europa como algo secundario una vez que se haya establecido en Estados Unidos. La propuesta de valor, la secuenciación del lanzamiento, la planificación del acceso temprano y las vías específicas de cada país en toda Europa deben considerarse mucho antes para maximizar la creación de valor, incluso para las organizaciones que planean asociarse o conceder licencias fuera de los Estados Unidos.
De cara a los próximos 18 meses, mi ambición para el negocio de productos raros y especializados de Sciensus es que se nos reconozca como un socio genuinamente consultivo que aporta valor añadido. Uno que aporte conocimientos prácticos y pruebas en cada proyecto. Esto significa combinar de forma más deliberada nuestras capacidades de acceso y servicios clínicos, nuestra capacidad para transmitir el valor y nuestros conocimientos del mundo real, y ayudar a los socios a centrarse en los resultados que importan a los pacientes y cuidadores, y no solo en los criterios de valoración reglamentarios.
También significa seguir haciendo bien lo básico. La innovación solo tiene impacto cuando se basa en operaciones sólidas. Lo que me da confianza es que esos cimientos ya están puestos. A partir de aquí, la oportunidad es traducir la experiencia del mundo real en un progreso escalable y significativo tanto para los pacientes como para los médicos y los socios.