Ricerca multinazionale sui pazienti affetti da malattie rare: studio EPP L.I.G.H.T.
Ricerca multinazionale sul carico di malattia per comprendere le esperienze dei pazienti affetti da protoporfiria eritropoietica
Per orientare le decisioni relative allo sviluppo e alla strategia di rimborso, uno sponsor di ricerca sanitaria aveva bisogno di comprendere il carico reale della protoporfiria eritropoietica (EPP) e della protoporfiria legata al cromosoma X (XLP) nelle popolazioni europee. A causa della scarsità di dati pubblicati sulle esperienze dei pazienti, era necessario disporre di prove complete sul carico di malattia.
Sciensus ha progettato e condotto uno studio multinazionale sui risultati riferiti dai pazienti nel Regno Unito, in Francia, Germania, Italia e Spagna, arruolando con successo circa 100 pazienti per raccogliere dati fondamentali sulla qualità della vita e sull'utilizzo dell'assistenza sanitaria.
Comprensione limitata della malattia
Complessità multinazionale nell'identificazione dei pazienti
Requisiti normativi
La soluzione Sciensus
Progettazione dello studio e sviluppo del protocollo
Sciensus ha progettato un sondaggio online completo che combina misure di esito validate e specifiche per la malattia riportate dai pazienti, valutando la qualità della vita correlata alla salute, l'impatto clinico (sintomi, dolore, salute mentale, perdita di produttività), l'utilizzo dell'assistenza sanitaria e le preferenze dei pazienti. Esempi di misurazioni utilizzate includono il questionario EPP Impact Questionnaire (EPIQ), il Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) e il KIDSCREEN-27.
Il protocollo è stato adattato per garantire la conformità normativa in ciascun paese, con Sciensus che ha gestito tutte le richieste di autorizzazione etica, le notifiche normative e la documentazione di conformità.
Reclutamento e coinvolgimento dei pazienti
Sciensus ha sfruttato le relazioni consolidate con i gruppi di sostegno ai pazienti in Germania, Francia, Italia, Regno Unito e Spagna per reclutare i partecipanti attraverso un processo in più fasi, che includeva materiali multilingue, screening e verifica da parte di infermieri clinici e supporto infermieristico continuo per rispondere alle domande durante tutto il processo.
Questo approccio ha garantito un coinvolgimento culturalmente appropriato, mantenendo al contempo una rigorosa verifica dell'idoneità.
Raccolta e gestione dei dati
I partecipanti hanno completato il sondaggio multilingue al proprio ritmo in circa 60 minuti, con la possibilità di salvare e riprendere il questionario. Al completamento, ogni partecipante ha ricevuto un buono acquisto del valore di 80 £/95 €, gestito immediatamente attraverso la piattaforma.
Gestione completa dello studio
Sciensus ha fornito una gestione completa dello studio: adattamento del protocollo, presentazione delle richieste di autorizzazione etica in cinque paesi, licenza e traduzione del questionario, reclutamento e formazione degli infermieri clinici, coordinamento della difesa dei pazienti, monitoraggio dei dati e gestione dei compensi dei partecipanti.
La collaborazione con Sciensus ci ha permesso di raccogliere dati fondamentali in modo semplice ed economico. Avevano esattamente le competenze necessarie e hanno gestito lo studio in modo impeccabile dall'inizio alla fine.
Dirigente nel settore biofarmaceutico statunitense
Risultati e impatto
Lo studio ha coinvolto con successo circa 100 partecipanti (adolescenti e adulti) in cinque paesi, generando prove complete sull'impatto sulla qualità della vita, sui modelli di utilizzo dell'assistenza sanitaria, sul carico dei sintomi e sulle preferenze dei pazienti.
I dati grezzi anonimizzati sono stati analizzati seguendo un piano di analisi statistica (SAP) prestabilito e interpretati per fornire un rapporto finale dello studio, due abstract di conferenze, un manoscritto sottoposto a revisione paritaria e sintesi accessibili condivise con gruppi di sostegno ai pazienti in sette lingue.
Vantaggi chiave per lo sponsor:
- Competenza normativa che garantisce l'approvazione etica in cinque paesi
- Accesso alle reti europee di pazienti affetti da malattie rare
- Infermieri clinici locali che forniscono un supporto culturalmente appropriato
- Trattamento dei dati conforme al GDPR con garanzia di qualità completa
- Un unico punto di contatto che elimina la complessità del coordinamento tra più paesi
Risultato chiave per lo sponsor
- Accelerazione del lancio resa possibile dalla nostra fornitura di dati e approfondimenti provenienti da cinque paesi per informare le decisioni di sviluppo e aiutare ad affrontare le sfide relative alla copertura e al rimborso