In che modo i servizi di assistenza clinica domiciliare generano prove concrete che favoriscono l'accesso al mercato

Quando parliamo di evidenze nel settore sanitario, spesso pensiamo a studi clinici, variabili controllate e risultati registrati in momenti specifici. Tuttavia, gran parte di ciò che conta davvero avviene altrove: nelle case comuni, tra una dose e l'altra e nel ritmo della vita quotidiana. È a casa che le persone gestiscono i sintomi, adattano le routine e prendono le decisioni reali che possono avere un impatto significativo sui risultati di salute.

Sciensus ha partecipato a un programma di ricerca volto a mettere in luce questa realtà quotidiana. Lo studio si è concentrato su pazienti britannici sottoposti a trattamenti specialistici complessi a domicilio e ha cercato di capire come la terapia viene utilizzata nella pratica, come le persone reagiscono ad essa nel lungo periodo e quando è necessario un supporto aggiuntivo. Di conseguenza, tre analisi sono state presentate alla conferenza annuale 2025 della British Society for Immunology Clinical Immunology Professional Network (BSI-CIPN), offrendo una delle serie più dettagliate di approfondimenti clinici reali e domiciliari in questo particolare settore terapeutico fino ad oggi.

Una finestra sull'esperienza vissuta, al di là dei risultati clinici

La ricerca ha seguito più di 80 adulti per un periodo di 12 mesi, con dati raccolti in modo prospettico attraverso i servizi di assistenza clinica domiciliare di Sciensus. Anziché affidarsi esclusivamente alle cartelle cliniche o a conversazioni retrospettive, i pazienti hanno riportato regolarmente gli eventi, monitorando le fluttuazioni, la risposta ai farmaci, gli episodi che richiedevano un intervento e i cambiamenti nel loro benessere. In termini semplici, la vita è stata trasformata in un rigoroso set di dati scientifici.

La segnalazione longitudinale a domicilio ci permette di vedere cosa succede tra una visita clinica e l'altra: le decisioni e i modelli che determinano i risultati reali in termini di salute. Questo livello di dettaglio scientifico e la preziosa voce dei pazienti raramente compaiono nei set di dati tradizionali, ma sono fondamentali per pianificare la ricerca futura e le strategie di accesso.

Questa granularità ha evidenziato diversi temi:

• Le routine terapeutiche variavano notevolmente da un individuo all'altro
• Gli approcci preventivi hanno portato a modelli diversi di eventi di svolta
• Alcuni pazienti hanno sperimentato lunghi periodi di stabilità; altri hanno segnalato episodi che si sono aggravati rapidamente, richiedendo un intervento tempestivo
• I dati relativi alle visite di emergenza hanno anche contribuito a contestualizzare la gravità e l'onere
• L'esperienza reale dei pazienti non corrispondeva agli algoritmi delle linee guida nazionali

Perché questo è importante per la ricerca e il processo decisionale

Le prove reali (RWE) offrono qualcosa di cui i sistemi sanitari hanno sempre più bisogno: il contesto. Aggiungono consistenza al quadro clinico catturando informazioni sullo stile di vita, sulle comorbilità, sulla fiducia e sulla routine; tutte informazioni che possono supportare miglioramenti pragmatici alle linee guida nazionali. Evidenziano inoltre dove i pazienti potrebbero ancora aver bisogno di supporto, tra cui istruzione, gestione delle dosi o consulenza emotiva.

Per i pazienti, queste informazioni garantiscono che le loro voci diventino parte integrante della base di evidenze, non un ripensamento. Per i medici del sistema sanitario, queste informazioni offrono visibilità su ciò che i pazienti vivono al di fuori della clinica. Per l'industria, queste informazioni supportano studi meglio progettati, stime più accurate dell'onere e casi più solidi dal punto di vista economico-sanitario

Un passo verso prove più umane

Questo lavoro non sostituisce le sperimentazioni cliniche. Tuttavia, poiché la voce dei pazienti ha un peso maggiore nelle decisioni normative e di rimborso HTA, questo studio dimostra come la collaborazione con un partner di studio non tradizionale che utilizza un modello integrato di assistenza clinica domiciliare possa generare dati significativi che sarebbero estremamente difficili da raccogliere su larga scala senza punti di contatto regolari, registrazioni strutturate e continuità clinica. Le prove tradizionali ci dicono se un trattamento funziona. Le prove reali ci aiutano a capire come funziona nella vita quotidiana, per chi e forniscono spunti su come creare farmaci futuri.

Il nostro coinvolgimento diretto con oltre 300.000 pazienti all'anno pone Sciensus in una posizione unica per fornire una rigorosa raccolta di dati tramite strumenti digitali avanzati e fornire dati reali e affidabili provenienti da programmi di accesso anticipato (EAP), studi non interventistici, studi post-autorizzazione (PASS) e programmi di supporto ai pazienti (PSP). Mentre l'assistenza sanitaria si orienta verso un processo decisionale più personalizzato e basato sulle conoscenze, Sciensus rimane impegnata a consentire studi – nell'intero ciclo di vita dello sviluppo dei farmaci – che riflettano le sfumature dell'esperienza vissuta dai pazienti.