Engagement des patients et soutien sur le marché : meilleures pratiques après l'autorisation de mise sur le marché
Une fois qu'un nouveau médicament destiné au traitement d'une maladie rare est approuvé et mis sur le marché, l'implication des patients devient encore plus cruciale. Elle offre l'opportunité de nouer des relations, de responsabiliser les patients et d'améliorer les résultats. Vivre avec une maladie rare est déjà suffisamment difficile pour les patients ; leur interaction avec les cliniciens et les prestataires de soins ne devrait pas devenir un fardeau supplémentaire.
Lors du récent World Orphan Drugs Congress Europe, le Dr Ray Huml, vice-président de Sciensus chargé de la stratégie en matière de maladies rares, a animé une table ronde sur les meilleures pratiques en matière d'engagement des patients et de soutien sur le marché. Il était accompagné de Mathieu Loiseau, directeur des services cliniques pour les maladies rares chez Sciensus, Sophie Muir, PDG de la Timothy Syndrome Alliance, Pat Furlong, présidente et fondatrice de Parent Project Muscular Dystrophy, et Lara Bloom, présidente et PDG de la Ehlers-Danlos Society.
À quoi ressemblent les programmes efficaces de soutien aux patients ?
Selon Pat Furlong, la clé du succès de tout programme d'aide aux patients (PSP) réside dans une combinaison de sensibilisation, de visibilité et de flexibilité.
« Le personnel d'aide doit être connu et visible au sein de la communauté, disponible 24 heures sur 24, 7 jours sur 7, et formé à la maladie et à son évolution », a-t-elle déclaré.
Le personnel doit rester flexible face aux besoins individuels des patients et comprendre leurs parcours complexes en matière d'accès aux soins en collaborant avec des groupes de défense. Cela est particulièrement vrai dans le cas des réglementations américaines relatives à Medicaid, qui varient d'un État à l'autre, et des assurances privées.
Mettre l'accent sur la voix des patients à mesure que les programmes prennent de l'ampleur
Dans le cadre de son travail, Pat encourage l'inclusion des membres de la communauté dans tous les comités de surveillance des données et de la sécurité (DSMB) et comités consultatifs. L'organisation co-organise également des sessions thématiques avec des groupes de défense et mène des études sur les préférences de tous les âges et tous les types de thérapie, afin de garantir que les patients puissent partager ce qui compte le plus pour eux.
« Nous formons les familles à défendre leurs intérêts auprès du gouvernement et à maintenir un dialogue bidirectionnel continu », explique Pat. « La voix des patients n'est pas facultative ; c'est ainsi que le progrès se fait. »
Rendre le soutien structurel, et non symbolique
Le soutien aux patients doit être au cœur du parcours de tout médicament destiné à traiter une maladie rare, tant avant qu'après son autorisation. Comme l'a souligné Lara Bloom, le timing et le langage sont importants.
« L'expérience vécue doit être présente dès le début », a-t-elle déclaré.
Mais on attend souvent injustement des patients qu'ils maîtrisent le jargon médical pour partager cette expérience vécue. Comme l'a souligné un membre de l'auditoire, former les patients à « parler correctement » pourrait, en plus d'être une dépense supplémentaire, les empêcher en fin de compte de partager leur expérience.
Si une telle formation était peut-être nécessaire dans le passé, ce n'est plus le cas aujourd'hui. On attend plutôt des cliniciens qu'ils s'adaptent au niveau de connaissances médicales des patients. « Aujourd'hui, l'objectif est de supprimer les obstacles afin que l'expérience vécue soit accueillie sans contrôle excessif », a déclaré Lara.
« Les gens n'ont pas besoin de références pour partager leur réalité vécue », a conclu Lara. « Ils ont besoin de respect et d'une place significative à la table des discussions, et pas seulement d'une place assise. »
Comment mesurer le succès
Chez Sciensus, Mathieu Loiseau dirige à la fois les programmes cliniques et les programmes de soutien aux patients, en mettant l'accent sur l'expérience vécue par les patients. Il est non seulement conscient des défis potentiels liés à leur mise en œuvre, mais aussi de la manière de les surmonter.
« L'observance est un défi connu ; elle se situe souvent entre 50 et 60 % pour les maladies chroniques », a-t-il déclaré. « Les raisons sont multiples : de l'accès et du remboursement à des facteurs psychologiques tels que le déni ou l'oubli. »
Les PSP doivent soutenir de manière proactive l'observance lorsqu'elle risque de faire défaut, par exemple lorsque de nouvelles thérapies créent de nouveaux défis pour les patients et leurs familles, comme l'administration quotidienne de perfusions intraveineuses et le soutien à la planification de la vie.
Le succès de ces programmes ne se mesure pas uniquement à l'aide d'indicateurs d'utilisation, mais aussi à la manière dont les besoins pratiques des patients sont pris en compte.
Un soutien efficace dans le cas des troubles CACNA1C
Sophie Muir a fondé la Timothy Syndrome Alliance lorsqu'elle a appris que l'un de ses enfants était porteur d'une variante du gène CACNA1C. Ayant fait passer l'alliance de 43 cas connus à plus de 250, elle connaît l'importance des groupes de défense des patients.
« Le groupe de patients est le tissu conjonctif », conseille-t-elle. « Utilisez le groupe de défense pour rassembler une communauté mondiale multilingue et digne de confiance ; reflétez et amplifiez ce que font les familles et maintenez la communication. »
Elle conclut en affirmant que les PSP efficaces fournissent des commentaires exploitables, aidant les prestataires à améliorer leurs services et à autonomiser les patients et leurs familles.
Les outils numériques et les données fournies par les patients doivent aider, et non submerger
De nos jours, il existe une multitude d'outils numériques permettant d'améliorer la prestation des soins. Cependant, ces outils précieux et les données fournies par les patients doivent être utilisés avec prudence.
Comme l'a souligné Lara, la clé réside dans la mise en place de solutions technologiques (en particulier l'IA) avec les personnes atteintes de la maladie en question afin de réduire la désinformation.
Pat a ajouté que l'engagement des patients devrait être réciproque : les modèles de données devraient être partagés avec eux afin qu'ils restent impliqués et contribuent davantage. Les accords devraient être simples et les données devraient être restituées aux patients dans la mesure du possible.
« Pour atteindre les personnes défavorisées grâce à la technologie, il faut instaurer la confiance et aller à leur rencontre là où elles se trouvent », a-t-elle déclaré.
Sophie a souligné que les outils d'engagement doivent être pratiques, accessibles et faciles à intégrer dans les routines quotidiennes. Les communautés s'engagent davantage lorsqu'elles peuvent voir clairement les avantages de cet engagement.
Cela se reflète dans le programme hybride de soutien aux patients de Sciensus, qui combine des outils numériques intuitifs, des données fournies par les patients et des soins prodigués par des infirmières, de manière à soutenir les patients sans les submerger. Les données concrètes montrent que cette approche améliore considérablement l'adhésion et la persévérance.
Le rôle des organisations de défense des droits et des communautés
La discussion s'est ensuite orientée vers la manière dont les organisations de défense des droits et les communautés peuvent être intégrées dans le processus post-autorisation.
Pat a déclaré que les patients devraient être présents partout, de la gouvernance à la défense des politiques en passant par les études de préférence.
« L'échelle nécessite des infrastructures et des formations », a-t-elle déclaré, « mais l'objectif est toujours de faire de l'expérience vécue la voix décisive ».
Mathieu a ajouté : « Les collaborations les plus efficaces avec les défenseurs commencent par l'écoute et la co-conception : reconnaître les groupes de patients comme des partenaires ayant une portée, une confiance et une perspicacité uniques ».
Vous souhaitez en savoir plus ?
Les témoignages des patients fournissent une mine d'informations qui permettent de mettre en place un accompagnement et un soutien efficaces, en particulier dans des domaines tels que l'expérience vécue et la santé mentale. En conclusion, Ray a suggéré que ces témoignages soient utilisés comme guide pour poser des questions plus pertinentes et, au final, offrir un meilleur soutien.
Le principal enseignement à retenir de cette session est que l'expérience vécue par les patients doit être intégrée dès le début dans les fondements de tout nouveau programme de soutien. Les PSP doivent s'adapter à la vie des patients, et non l'inverse, en accordant la priorité à l'accessibilité.
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