Participación de los pacientes y apoyo en el mercado: mejores prácticas tras la aprobación
Una vez que un nuevo medicamento para enfermedades raras obtiene la aprobación y sale al mercado, la participación de los pacientes se vuelve aún más crucial. Brinda la oportunidad de establecer relaciones, empoderar a los pacientes y mejorar los resultados. Vivir con una enfermedad rara ya es un reto suficiente para los pacientes; interactuar con los médicos y los proveedores de atención médica no debería convertirse en una carga adicional.
En el reciente Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos de Europa, el Dr. Ray Huml, vicepresidente de Estrategia de Enfermedades Raras de Sciensus, dirigió un panel para debatir las mejores prácticas para la participación de los pacientes y el apoyo en el mercado. A él se unieron: Mathieu Loiseau, director de Servicios Clínicos para Enfermedades Raras de Sciensus; Sophie Muir, directora general de Timothy Syndrome Alliance; Pat Furlong, presidente y fundador de Parent Project Muscular Dystrophy; y Lara Bloom, presidenta y directora general de The Ehlers-Danlos Society.
Cómo son los programas eficaces de apoyo al paciente
La clave del éxito de cualquier programa de apoyo al paciente (PSP), según Pat Furlong, es una combinación de concienciación, visibilidad y flexibilidad.
«El personal de apoyo debe ser conocido y visible en la comunidad, estar disponible las 24 horas del día, los 7 días de la semana, y estar formado sobre la enfermedad y su progresión», afirmó.
El personal debe ser flexible con las necesidades individuales de los pacientes y comprender sus complejos procesos de acceso colaborando con grupos de defensa. Esto es especialmente cierto en el caso de las regulaciones de Medicaid en EE. UU., que varían de un estado a otro, y de los seguros privados.
Centrar las opiniones de los pacientes a medida que los programas se amplían
En su trabajo, Pat impulsa la inclusión de miembros de la comunidad en todos los comités de supervisión de datos y seguridad (DSMB) y comités asesores. La organización también coorganiza sesiones específicas con grupos de defensa y lleva a cabo estudios de preferencias en todas las edades y tipos de terapia, lo que garantiza que los pacientes puedan compartir lo que más les importa.
«Formamos a las familias para que defiendan sus intereses ante el gobierno y mantengan un diálogo bidireccional continuo», explica Pat. «La voz de los pacientes no es opcional, es la forma en que se produce el progreso».
Hacer que el apoyo sea estructural, no simbólico
El apoyo a los pacientes debe ser fundamental en el proceso de cualquier medicamento para enfermedades raras, tanto antes como después de su aprobación. Como señaló Lara Bloom, el momento y el lenguaje son importantes.
«La experiencia vivida debe estar presente desde el principio», afirmó.
Pero a menudo existe la expectativa injusta de que los pacientes deben dominar la jerga médica para compartir esta experiencia vivida. Como señaló un miembro del público, enseñar a los pacientes a «hablar correctamente» podría, además de suponer un gasto adicional, acabar excluyéndolos de compartir su experiencia.
Aunque en el pasado tal formación podía ser necesaria, hoy en día ya no es así. En su lugar, se espera que los médicos se adapten al nivel de conocimientos médicos de los pacientes. «Hoy en día, el objetivo es eliminar las barreras para que la experiencia vivida sea bienvenida sin excesos de control», afirmó Lara.
«Las personas no necesitan credenciales para compartir su realidad vivida», concluyó Lara. «Necesitan respeto y un lugar significativo en la mesa, no solo sentarse a ella».
Cómo medir el éxito
En Sciensus, Mathieu Loiseau dirige programas de apoyo clínico y a los pacientes, centrados en la experiencia vivida por estos. No solo es consciente de los posibles retos que plantea su implementación, sino también de cómo superarlos.
«El cumplimiento es un reto conocido; a menudo ronda el 50-60 % en el caso de las enfermedades crónicas», afirma. «Las razones son multifactoriales: desde el acceso y el reembolso hasta factores psicológicos como la negación o el olvido».
Los PSP deben apoyar de forma proactiva la adherencia cuando esta pueda ser insuficiente, por ejemplo, cuando las nuevas terapias plantean nuevos retos para los pacientes y sus familias, como la administración diaria de intravenosos y el apoyo a la planificación de la vida.
El éxito de estos programas no se mide solo en términos de métricas de uso, sino en la medida en que se satisfacen las necesidades prácticas de los pacientes.
Apoyo eficaz en los trastornos CACNA1C
Sophie Muir fundó la Timothy Syndrome Alliance cuando supo que uno de sus hijos tenía una variante del gen CACNA1C. Tras haber hecho crecer la alianza de 43 casos conocidos a más de 250, conoce la importancia de los grupos de defensa de los pacientes.
«El grupo de pacientes es el tejido conectivo», aconsejó. «Utilicen el grupo de defensa para reunir a una comunidad de confianza, global y multilingüe; reflejen y amplifiquen lo que hacen las familias y mantengan la comunicación».
Su conclusión fue que los PSP eficaces proporcionan información útil, lo que ayuda a los proveedores a mejorar su servicio y empodera a los pacientes y sus familias.
Las herramientas digitales y los datos proporcionados por los pacientes deben ayudar, no abrumar
Hoy en día, hay una gran cantidad de herramientas digitales disponibles para informar sobre la prestación de asistencia sanitaria. Sin embargo, estas valiosas herramientas y los datos proporcionados por los pacientes deben utilizarse con precaución.
Como señaló Lara, la clave es crear soluciones tecnológicas (en particular, IA) con las personas que viven con la enfermedad en cuestión para reducir la desinformación.
Pat añadió que la participación de los pacientes debe ser bidireccional; los patrones de datos deben compartirse con ellos, para que sigan involucrados y contribuyan más. Los acuerdos deben ser sencillos y los datos deben devolverse a los pacientes siempre que sea posible.
«Llegar a los más desfavorecidos a través de la tecnología requiere generar confianza y encontrarse con las personas allí donde se encuentran», afirmó.
Sophie señaló que las herramientas de participación deben ser prácticas, accesibles y fáciles de integrar en las rutinas diarias. Las comunidades se involucran más cuando ven un beneficio claro en esa participación.
Esto se refleja en el programa híbrido de apoyo al paciente de Sciensus, en el que se combinan herramientas digitales intuitivas, datos proporcionados por los pacientes y cuidados dirigidos por enfermeras de una manera que apoya a los pacientes sin abrumarlos, y donde la evidencia del mundo real demuestra que este enfoque mejora significativamente el cumplimiento y la persistencia.
El papel de las organizaciones de defensa y las comunidades
A continuación, el debate se centró en cómo las organizaciones de defensa y las comunidades pueden integrarse en el proceso posterior a la aprobación.
Pat afirmó que los pacientes deben estar presentes en todas partes, desde la gobernanza hasta la defensa de políticas y los estudios de preferencias.
«La escala requiere infraestructura y formación», compartió, «pero el objetivo es siempre elevar la experiencia vivida como la voz decisiva».
Mathieu añadió: «Las colaboraciones más eficaces con los defensores comienzan con la escucha y el diseño conjunto: reconocer a los grupos de pacientes como socios con un alcance, una confianza y una visión únicos».
¿Quieres saber más?
Las opiniones de los pacientes ofrecen una gran cantidad de información que ayuda a configurar una participación y un apoyo eficaces, especialmente en áreas como la experiencia vivida y la salud mental. Como reflexión final, Ray sugirió que estas opiniones se utilizaran como guía para formular preguntas más perspicaces y, en última instancia, ofrecer un mejor apoyo.
La conclusión clave de la sesión fue que la experiencia vivida por los pacientes debe integrarse desde el principio en los fundamentos de cualquier nuevo programa de apoyo. Los PSP deben adaptarse a la vida de los pacientes, y no al revés, dando prioridad a la accesibilidad.
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