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XTalks-Webinar: Warum frühe Erkenntnisse und Daten aus der Praxis in der heutigen Biopharma-Landschaft ein strategischer Vorteil sind 

Real-world evidence (RWE) hat sich von einer unterstützenden Rolle zu einer zentralen Position bei der Markteinführung und Zugangsplanung von Biopharmazeutika entwickelt. Einst als ergänzendes Element betrachtet, ist es heute ein grundlegender Bestandteil der Strategie von Unternehmen hinsichtlich Zulassung, Preisgestaltung und langfristiger wirtschaftlicher Rentabilität. Diese Veränderung wurde in der jüngsten xTalks-Sitzung mit Andrew Cummins, Vice President Business Development bei Sciensus, und Noolie Gregory, Head of Evidence Generation bei Sciensus, deutlich zum Ausdruck gebracht, die einen offenen Einblick in die Anpassungsprozesse der Branche gaben.

Die Botschaft war während der gesamten Diskussion konsistent: Frühe Evidenz ist nicht mehr optional, sondern eine strategische Notwendigkeit. 

 

Warum RWE dort am wichtigsten ist, wo Evidenz rar ist

Real World Evidence (RWE) hat einen breiten Wert, aber seine Bedeutung ist am ausgeprägtesten bei seltenen Krankheiten, in der Onkologie und bei speziellen Erkrankungen, bei denen klinische Studien klein, stark kontrolliert oder auf bestimmte Regionen beschränkt sind. Andrew betonte, dass einige Therapien mit nur einer Handvoll Patienten in ihrer zulassungsrelevanten Studie in Marktzugangsdiskussionen eintreten. In diesen Situationen sehen sich Regulierungsbehörden und Kostenträger mit erheblicher Unsicherheit konfrontiert.  

Frühzeitige RWE tragen dazu bei, diese Unsicherheit zu verringern, indem sie praktische Fragen beantworten, die in Studien nicht vollständig geklärt werden können: 

  • Wie reagieren Patienten außerhalb kontrollierter Umgebungen? 
  • Wie sind die Erfahrungen mit Dosierungs- oder Titrationsanpassungen?
  • Was sind die ersten Anzeichen für Probleme bei der Therapietreue? 
  • Wie beeinflussen Begleiterkrankungen die Ergebnisse? 

Diese Erkenntnisse sorgen für mehr Sicherheit bei der Preisgestaltung und stärken die Glaubwürdigkeit von Erstattungsanträgen. Bei seltenen Krankheiten, bei denen die Population klein ist und jeder Datenpunkt zählt, kann Early RWE den Unterschied zwischen bedingtem Zugang und routinemäßiger Inbetriebnahme ausmachen. 

Die Relevanz von Real World Evidence variiert stark je nach Land.

Vereinigtes Königreich (UK)

Das Vereinigte Königreich strebt ein formelleres RWE-Rahmenwerk an, wobei ein neues Regulierungsmodell für 2026 erwartet wird. Die Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) verfolgt eine aktive Datenstrategie und ein wissenschaftliches Dialogprogramm, dessen Schwerpunkt auf Methodik und Datenqualität liegt. RWE wird als aussagekräftig angesehen, wenn Herkunft und Genauigkeit klar sind. 

Deutschland

Deutschland legt großen Wert auf RWE nach der Markteinführung, insbesondere für die Nutzenbewertung. Lokale RWE können Verhandlungen und nachfolgende Preisanpassungen im Rahmen des AMNOG (Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz) beeinflussen. 

Frankreich

Frankreich räumt den Ergebnissen klinischer Studien Vorrang ein, stützt sich jedoch auf RWE, um die Nachuntersuchungen zum therapeutischen Nutzen zu untermauern. Daten aus der Praxis stärken häufig die Argumente für einen breiteren Zugang oder eine dauerhafte Kostenerstattung. 

Italien

Die Managed-Entry-Vereinbarungen Italiens schaffen einen formellen Weg für RWE. Die durch diese Programme gesammelten Daten helfen bei der Entscheidung über die weitere Finanzierung, wodurch die frühzeitige Datenerhebung besonders wertvoll ist. 

 

Was bei der Planung von Early RWE zu beachten ist

Noolie beschrieb den Planungsprozess als einen Prozess, der von einer frühzeitigen Abstimmung und realistischen Erwartungen profitiert. Sie hob drei praktische Themen hervor: 

Früh beginnen und den Zweck definieren

Das Verständnis dafür, warum Nachweise erforderlich sind, hilft dabei zu bestimmen, was gesammelt werden muss, wann es gesammelt werden sollte und wie es verwendet wird. Unternehmen, die erst nach entscheidenden Ergebnissen mit RWE-Diskussionen beginnen, stellen oft fest, dass der Zeitpunkt nicht mehr ihren Anforderungen an die Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTA) entspricht.

Wählen Sie Methoden basierend auf der Machbarkeit, nicht auf Ihren Wünschen.

Frühzugangsprogramme (Early Access Programmes, EAPs), nicht-interventionelle Studien, Registeranalysen, digitale Patientenunterstützungsprogramme und von Patienten berichtete Ergebnisse haben alle ihre Stärken. Die richtige Option hängt von der verfügbaren Zeit, dem Budget und den Erwartungen des Landes ab.

Konzentrieren Sie sich auf Endpunkte, die für Kostenträger und verschreibende Ärzte von Bedeutung sind.

Die Dauerhaftigkeit der Reaktion, das Dosierungsverhalten, die Therapietreue, die Lebensqualität und die Auswirkungen auf die klinischen Behandlungswege beeinflussen das Vertrauen der Kostenträger und die Akzeptanz durch die Ärzte. Eine frühzeitige Priorisierung dieser Fragen führt zu den höchsten wirtschaftlichen Erträgen.

Drei Beispiele, die RWE in der Praxis zeigen

  1. CAR-T-Therapien im britischen Cancer Drugs Fund

Die Patienten erhielten Zugang zur CAR-T-Therapie durch eine bedingte Zulassung, während zusätzliche RWE durch den Datensatz zur systemischen Krebstherapie gesammelt wurden. Die Ergebnisse stimmten mit den Ergebnissen klinischer Studien überein und zeigten die Wirksamkeit in einer breiteren Population. Dies trug dazu bei, dass die Therapie schneller als erwartet von einer bedingten Zulassung zur routinemäßigen Anwendung überging.

Erkenntnis: Strukturierte RWE können die dauerhafte Kostenerstattung beschleunigen und die Unsicherheit der Kostenträger verringern.  

  1. Seltene pädiatrische Therapie, unterstützt durch gemeindenahe Pflege

Bei einer seltenen pädiatrischen Indikation führte Sciensus ein EAP durch, das in den kommerziellen Vertrieb überging. Dieselben Pflegeteams, die die Verabreichung unterstützten, sammeln nun die vorgeschriebenen Daten nach der Zulassung. Sie halfen auch den Schulen, die Erkrankung und die Behandlung zu verstehen.

Erkenntnis: Integrierte Servicemodelle können die Belastung für die Standorte verringern, die Therapietreue verbessern und hochwertige RWE schaffen.  

  1. Frühzeitiger Zugang vs. Evidenzmapping aus nicht-interventionellen Studien

Ein Kunde wollte einige Endpunkte messen, die mit seiner klinischen Studie übereinstimmten, darunter Biomarker und Lebensqualität. Das Team ordnete jede Kennzahl dem zu, was in einem EAP im Vergleich zu einer strukturierten nicht-interventionellen Studie vernünftigerweise erfasst werden konnte. Das Ergebnis zeigte, dass einige Endpunkte in EAPs realisierbar waren, während andere eine spezielle Studieninfrastruktur erforderten. 

Erkenntnis: Evidenzambitionen müssen mit realistischen operativen Pfaden in Einklang gebracht werden. Umfangreiche Endpunkte können nicht allein durch Early Access erfasst werden.  

RWE als Quelle für nachhaltige Wettbewerbsvorteile

Die Diskussion während des Webinars hat deutlich gemacht, dass diejenigen Unternehmen, die sich am stärksten in den Bereichen Markteinführung und Kostenerstattung etablieren, diejenigen sind, die die Evidenzplanung in ihre Geschäftsstrategie integrieren. Diese Unternehmen haben erkannt, dass eine Zulassung allein nicht mehr ausreicht. Die Aufsichtsbehörden wollen Gewissheit. Die Kostenträger wollen Beweise. Ärzte und Patienten wollen verstehen, wie sich eine Behandlung in der Praxis verhält, nicht nur in einer klinischen Studie. 

Frühzeitige Evidenz bietet diese Sicherheit. Sie hilft bei der Gestaltung von Preisverhandlungen. Sie liefert Informationen für lokale HTA-Berichte. Sie unterstützt die Akzeptanz und stärkt den langfristigen Wert. Vor allem aber stellt sie sicher, dass Patienten ohne Verzögerung wirksame Therapien erhalten.