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Webinar XTalks: Perché i primi dati clinici e i dati reali rappresentano una risorsa strategica nell'attuale panorama biofarmaceutico 

Le prove reali (RWE) sono passate da un ruolo di supporto a una posizione centrale nel lancio dei prodotti biofarmaceutici e nella pianificazione dell'accesso. Un tempo considerate una risorsa supplementare, ora sono una componente fondamentale del modo in cui le organizzazioni gestiscono l'approvazione, i prezzi e la redditività commerciale a lungo termine. Questo cambiamento è stato articolato chiaramente nella recente sessione xTalks con Andrew Cummins, Vicepresidente Business Development di Sciensus, e Noolie Gregory, Responsabile Evidence Generation di Sciensus, che hanno fornito una visione sincera di come il settore si sta adattando.

Il messaggio è stato coerente durante tutta la discussione: le prove iniziali non sono più un esercizio facoltativo. Sono un requisito strategico. 

 

Perché le RWE sono fondamentali laddove le prove sono scarse

Le prove del mondo reale (RWE) hanno un valore ampio, ma la loro importanza è più marcata nelle malattie rare, in oncologia e in condizioni specialistiche in cui gli studi clinici sono di piccole dimensioni, altamente controllati o limitati a regioni specifiche. Andrew ha sottolineato che alcune terapie entrano nelle discussioni sull'accesso al mercato con solo una manciata di pazienti nella loro sperimentazione clinica fondamentale. In queste situazioni, le autorità di regolamentazione e i pagatori devono affrontare una notevole incertezza.  

Le RWE precoci contribuiscono a ridurre questa incertezza rispondendo alle domande pratiche che gli studi clinici non sono in grado di affrontare in modo completo: 

  • Come reagiscono i pazienti al di fuori di ambienti controllati 
  • Qual è l'esperienza vissuta in termini di aggiustamenti del dosaggio o della titolazione
  • Quali sono i primi segni di difficoltà nell'aderenza alla terapia 
  • In che modo le comorbilità influenzano i risultati 

Queste informazioni forniscono una maggiore sicurezza nella determinazione dei prezzi e rafforzano la credibilità delle richieste di rimborso. Nel caso delle malattie rare, dove la popolazione è ridotta e ogni dato è importante, i primi RWE possono fare la differenza tra l'accesso condizionato e la messa in servizio ordinaria. 

La rilevanza delle prove provenienti dal mondo reale varia notevolmente da un paese all'altro.

Regno Unito (UK)

Il Regno Unito sta procedendo verso un quadro normativo più formale in materia di RWE, con un nuovo modello normativo previsto per il 2026. L'Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari (MHRA) ha una strategia attiva in materia di dati e un programma di dialogo scientifico incentrato sulla metodologia e sulla qualità dei dati. I dati RWE sono considerati significativi quando la loro provenienza e accuratezza sono chiare. 

Germania

La Germania attribuisce grande importanza ai dati reali post-lancio, in particolare per la valutazione dei benefici. I dati reali locali possono influenzare le negoziazioni e i successivi adeguamenti dei prezzi con l'AMNOG (Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz / Legge sulla riorganizzazione del mercato farmaceutico). 

Francia

La Francia dà priorità ai risultati delle sperimentazioni cliniche, ma si affida ai dati reali (RWE) per supportare le valutazioni di follow-up dei benefici terapeutici. I dati reali spesso rafforzano le argomentazioni a favore di un accesso più ampio o di un rimborso sostenuto. 

Italia

Gli accordi di accesso controllato italiani creano un percorso formale per RWE. Le prove raccolte attraverso questi programmi aiutano a determinare la continuazione dei finanziamenti, rendendo particolarmente preziosa la generazione precoce di dati. 

 

Cosa considerare quando si pianifica una RWE precoce

Noolie ha descritto il processo di pianificazione come un processo che trae vantaggio da un allineamento precoce e da aspettative realistiche. Ha sottolineato tre temi pratici: 

Inizia presto e definisci lo scopo

Comprendere perché sono necessarie le prove aiuta a determinare cosa deve essere raccolto, quando deve essere raccolto e come verrà utilizzato. Le aziende che iniziano le discussioni sulla RWE solo dopo i risultati cruciali spesso scoprono che i tempi non soddisfano più le loro esigenze di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA).

Scegliete metodi basati sulla fattibilità, non sulle aspirazioni

I programmi di accesso anticipato (EAP), gli studi non interventistici, le analisi dei registri, i programmi digitali di supporto ai pazienti e i risultati riferiti dai pazienti presentano tutti dei punti di forza. La scelta dell'opzione giusta dipende dal tempo a disposizione, dal budget e dalle aspettative del Paese.

Concentrarsi sugli endpoint rilevanti per i pagatori e i medici prescrittori

La durata della risposta, il comportamento terapeutico, l'aderenza alla terapia, la qualità della vita e l'impatto sui percorsi clinici influenzano la fiducia dei pagatori e l'adozione da parte dei medici. Dare priorità a queste questioni sin dalle prime fasi produce il massimo ritorno commerciale.

Tre esempi che illustrano l'applicazione pratica della RWE

  1. Terapie CAR-T nel Cancer Drugs Fund del Regno Unito

I pazienti hanno avuto accesso alla terapia CAR-T grazie all'approvazione condizionata, mentre ulteriori RWE sono stati raccolti attraverso il dataset sulla terapia antitumorale sistemica. I risultati hanno confermato quelli degli studi clinici e hanno dimostrato l'efficacia della terapia su una popolazione più ampia. Ciò ha contribuito a far passare la terapia dall'accesso condizionato alla routine più rapidamente del previsto.

Insegnamento: gli RWE strutturati possono accelerare il rimborso permanente e ridurre l'incertezza dei pagatori.  

  1. Terapia pediatrica rara supportata dall'assistenza infermieristica comunitaria

In un'indicazione pediatrica rara, Sciensus ha condotto un EAP che è poi passato alla distribuzione commerciale. Gli stessi team infermieristici che hanno supportato la somministrazione ora raccolgono i dati obbligatori post-autorizzazione. Hanno anche aiutato le scuole a comprendere la condizione e il trattamento.

Apprendimento: i modelli di servizio integrati possono ridurre l'onere sui siti, migliorare l'aderenza e creare RWE di alta qualità.  

  1. Accesso anticipato vs mappatura delle prove di studi non interventistici

Un cliente ha cercato di misurare alcuni endpoint corrispondenti alla propria sperimentazione clinica, inclusi biomarcatori e qualità della vita. Il team ha mappato ciascuna metrica in base a ciò che poteva essere ragionevolmente raccolto in un EAP rispetto a uno studio strutturato non interventistico. Il risultato ha mostrato che alcuni endpoint erano fattibili negli EAP, mentre altri richiedevano un'infrastruttura di studio dedicata. 

Insegnamento: le ambizioni in termini di evidenze devono essere adeguate a percorsi operativi realistici. Gli endpoint estesi non possono essere acquisiti solo attraverso l'accesso anticipato.  

RWE come fonte di vantaggio competitivo sostenibile

Ciò che è emerso chiaramente dalla discussione durante il webinar è che le aziende che stanno acquisendo una posizione più solida nel lancio e nel rimborso sono quelle che integrano la pianificazione delle prove scientifiche nella loro strategia commerciale. Queste aziende riconoscono che l'approvazione da sola non è più sufficiente. Le autorità di regolamentazione vogliono garanzie. I pagatori vogliono prove. I medici e i pazienti vogliono capire come si comporta un trattamento in contesti reali, non solo in uno studio clinico. 

Le prove precoci offrono questa garanzia. Aiutano a definire le discussioni sui prezzi. Informano le narrazioni HTA locali. Supportano l'adozione e rafforzano il valore a lungo termine. Soprattutto, garantiscono che i pazienti ricevano terapie efficaci senza ritardi.