Patientenbindung und Marktunterstützung: Best Practices nach der Zulassung
Sobald ein neues Medikament für seltene Krankheiten zugelassen ist und auf den Markt kommt, wird die Einbindung der Patienten noch wichtiger. Sie bietet die Möglichkeit, Beziehungen aufzubauen, Patienten zu stärken und die Ergebnisse zu verbessern. Das Leben mit einer seltenen Krankheit ist für Patienten schon schwierig genug; die Zusammenarbeit mit Ärzten und Pflegekräften sollte keine zusätzliche Belastung darstellen.
Auf dem jüngsten World Orphan Drugs Congress Europe leitete Dr. Ray Huml, Vice President, Rare Disease Strategy bei Sciensus, eine Podiumsdiskussion über bewährte Verfahren für die Einbindung von Patienten und die Unterstützung auf dem Markt. Mit dabei waren: Mathieu Loiseau, Director of Rare Clinical Services bei Sciensus; Sophie Muir, CEO der Timothy Syndrome Alliance; Pat Furlong, Präsident und Gründer von Parent Project Muscular Dystrophy; und Lara Bloom, Präsidentin und CEO der Ehlers-Danlos Society.
Wie wirksame Patientenunterstützungsprogramme aussehen
Der Schlüssel zu jedem erfolgreichen Patientenunterstützungsprogramm (PSP) ist laut Pat Furlong eine Kombination aus Bewusstsein, Sichtbarkeit und Flexibilität.
„Die Mitarbeiter müssen in der Gemeinde bekannt und sichtbar sein, rund um die Uhr verfügbar sein und über die Krankheit und ihren Verlauf informiert sein“, sagte sie.
Das Personal sollte flexibel auf die individuellen Bedürfnisse der Patienten eingehen und ihre komplexen Zugangswege verstehen, indem es mit Interessenverbänden zusammenarbeitet. Dies gilt insbesondere für die US-amerikanischen Medicaid-Vorschriften, die von Bundesstaat zu Bundesstaat variieren, und für private Versicherungen.
Die Stimmen der Patienten in den Mittelpunkt stellen, während Programme ausgeweitet werden
In ihrer Arbeit setzt sich Pat dafür ein, dass Mitglieder der Gemeinschaft in alle Daten- und Sicherheitsüberwachungsgremien (DSMB) und Beratungsausschüsse einbezogen werden. Die Organisation führt außerdem gemeinsam mit Interessenverbänden Fokusgruppen durch und führt Präferenzstudien für alle Altersgruppen und Therapiearten durch, um sicherzustellen, dass Patienten mitteilen können, was für sie am wichtigsten ist.
„Wir schulen Familien darin, sich innerhalb der Regierung für ihre Interessen einzusetzen und einen kontinuierlichen Dialog zu führen“, erklärt Pat. „Die Stimme der Patienten ist nicht optional, sondern der Schlüssel zum Fortschritt.“
Unterstützung strukturell gestalten, nicht symbolisch
Die Unterstützung der Patienten sollte im Mittelpunkt der Entwicklung jedes Medikaments für seltene Krankheiten stehen, sowohl vor als auch nach der Zulassung. Wie Lara Bloom betont, sind der Zeitpunkt und die Sprache entscheidend.
„Die gelebte Erfahrung muss von Anfang an präsent sein“, sagte sie.
Oftmals besteht jedoch die unfaire Erwartung, dass Patienten die medizinische Fachsprache fließend beherrschen müssen, um diese Lebenserfahrung weitergeben zu können. Wie ein Zuhörer betonte, könnte die Schulung von Patienten im „richtigen Sprechen“ – neben den zusätzlichen Kosten – letztendlich dazu führen, dass sie ihre Erfahrungen nicht mehr weitergeben.
Während solche Schulungen in der Vergangenheit vielleicht erforderlich waren, ist dies heute nicht mehr der Fall. Stattdessen wird von Ärzten erwartet, dass sie die Patienten dort abholen, wo sie mit ihrem medizinischen Wissen stehen. „Heute ist es das Ziel, Barrieren zu beseitigen, damit Lebenserfahrungen ohne übermäßige Zugangsbeschränkungen willkommen sind“, sagte Lara.
„Menschen brauchen keine Referenzen, um ihre gelebte Realität zu teilen“, schloss Lara. „Sie brauchen Respekt und einen bedeutungsvollen Platz am Tisch, nicht nur einen Sitzplatz.“
Wie man Erfolg misst
Bei Sciensus leitet Mathieu Loiseau sowohl klinische als auch Patientenunterstützungsprogramme, bei denen die Lebenserfahrungen der Patienten im Mittelpunkt stehen. Er ist sich nicht nur der potenziellen Herausforderungen bei der Umsetzung bewusst, sondern auch weiß, wie man sie überwinden kann.
„Die Einhaltung der Therapie ist eine bekannte Herausforderung; bei chronischen Erkrankungen liegt sie oft im Bereich von 50 bis 60 %“, erklärte er. „Die Gründe dafür sind vielfältig: Sie reichen vom Zugang und der Kostenerstattung bis hin zu psychologischen Faktoren wie Verleugnung oder Vergesslichkeit.“
PSPs sollten die Therapietreue proaktiv unterstützen, wo sie sonst möglicherweise zu wünschen übrig lässt, beispielsweise wenn neue Therapien neue Herausforderungen für Patienten und ihre Familien mit sich bringen, wie die tägliche intravenöse Verabreichung und die Unterstützung bei der Lebensplanung.
Der Erfolg dieser Programme lässt sich nicht nur an Nutzungsmetriken messen, sondern auch daran, wie gut die praktischen Bedürfnisse der Patienten berücksichtigt werden.
Wirksame Unterstützung bei CACNA1C-Erkrankungen
Sophie Muir gründete die Timothy Syndrome Alliance, als sie erfuhr, dass eines ihrer Kinder eine CACNA1C-Genvariante hat. Nachdem sie die Allianz von 43 bekannten Fällen auf über 250 Fälle ausgebaut hat, weiß sie um die Bedeutung von Patientenvertretungsgruppen.
„Die Patientengruppe ist das Bindeglied“, riet sie. „Nutzen Sie die Interessenvertretung, um eine vertrauenswürdige, globale, mehrsprachige Gemeinschaft zusammenzubringen, spiegeln und verstärken Sie das, was Familien tun, und halten Sie die Kommunikation aufrecht.“
Ihr Fazit lautete, dass effektive PSPs umsetzbares Feedback geben, wodurch Anbieter ihre Dienstleistungen verbessern und Patienten und Familien stärken können.
Digitale Tools und von Patienten gemeldete Daten sollten helfen, nicht überfordern
Heutzutage gibt es eine Fülle von digitalen Tools, die Informationen zur Gesundheitsversorgung liefern. Diese unschätzbaren Tools und von Patienten gemeldeten Daten sollten jedoch mit Vorsicht verwendet werden.
Wie Lara betonte, ist es entscheidend, Technologielösungen (insbesondere KI) gemeinsam mit den Betroffenen zu entwickeln, um Fehlinformationen zu reduzieren.
Pat fügte hinzu, dass die Einbindung der Patienten in beide Richtungen gehen sollte; Datenmuster sollten mit ihnen geteilt werden, damit sie involviert bleiben und mehr beitragen können. Vereinbarungen sollten einfach sein und Daten sollten den Patienten nach Möglichkeit zurückgegeben werden.
„Um benachteiligte Menschen durch Technologie zu erreichen, muss Vertrauen aufgebaut werden und man muss die Menschen dort abholen, wo sie stehen“, sagte sie.
Sophie merkte an, dass Tools zur Einbindung praktisch, zugänglich und leicht in den Alltag integrierbar sein sollten. Gemeinschaften engagieren sich stärker, wenn sie einen klaren Nutzen in diesem Engagement sehen.
Dies spiegelt sich im hybriden Patientenunterstützungsprogramm von Sciensus wider, bei dem intuitive digitale Tools, von Patienten gemeldete Daten und von Pflegekräften geleitete Betreuung so kombiniert werden, dass Patienten unterstützt werden, ohne sie zu überfordern, und bei dem reale Beweise zeigen, dass dieser Ansatz die Einhaltung und Beharrlichkeit deutlich verbessert.
Die Rolle von Interessenvertretungen und Gemeinschaften
Anschließend wandte sich die Diskussion der Frage zu, wie Interessenvertretungen und Gemeinschaften in den Prozess nach der Zulassung eingebunden werden können.
Pat sagte, dass Patienten überall präsent sein sollten – von der Governance über die Interessenvertretung in der Politik bis hin zu Präferenzstudien.
„Umfang erfordert Infrastruktur und Schulungen“, erklärte sie, „aber das Ziel ist immer, die gelebte Erfahrung als entscheidende Stimme zu stärken.“
Mathieu fügte hinzu: „Die effektivste Zusammenarbeit mit Interessenvertretern beginnt mit Zuhören und gemeinsamer Gestaltung: Patientenverbände als Partner mit einzigartiger Reichweite, Vertrauen und Einblicken anzuerkennen.“
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Patienteneinblicke bieten eine Fülle von Informationen, die dazu beitragen, ein effektives Engagement und eine wirksame Unterstützung zu gestalten, insbesondere in Bereichen wie Lebenserfahrung und psychische Gesundheit. Als abschließende Überlegung schlug Ray vor, diese Erkenntnisse als Leitfaden für klügere Fragen und letztlich für eine bessere Unterstützung zu nutzen.
Die wichtigste Erkenntnis aus der Sitzung war, dass die Lebenserfahrungen der Patienten frühzeitig in die Grundlagen jedes neuen Unterstützungsprogramms einfließen sollten. PSPs sollten sich an das Leben der Patienten anpassen – und nicht umgekehrt –, wobei die Zugänglichkeit Priorität haben sollte.
Weitere Expertentipps, regionale Einblicke und praktische Strategien von unseren Experten für die Einführung von Medikamenten für seltene Krankheiten in Europa finden Sie in unserem neuen Bericht „Rare Disease Launch Insights Report”.
