Programmi di accesso anticipato/esteso: rendere accessibili in modo etico ed efficiente le terapie rare in Europa
Al World Orphan Drug Congress Europe di Amsterdam, gli esperti di Sciensus Andrew Cummins e Mathieu Loiseau si sono uniti a Pat Furlong, presidente e fondatore di Parent Project Muscular Dystrophy, per esplorare come le aziende biotecnologiche possano progettare e realizzare programmi di accesso anticipato ed esteso (EAP) che siano etici, efficienti e realmente incentrati sul paziente.
Da soluzione temporanea a strategia: gli EAP come fattori abilitanti per il lancio
In tutta Europa, gli EAP erano un tempo considerati esclusivamente come misure di uso compassionevole, soluzioni temporanee per i pazienti che necessitavano di terapie critiche. Oggi, invece, le aziende biotecnologiche lungimiranti li considerano una parte fondamentale della loro strategia di lancio.
Quando vengono pianificati insieme alle strategie cliniche e commerciali, gli EAP fungono da banco di prova non solo per la validità clinica della terapia, ma anche per la fattibilità delle operazioni nel mondo reale. Soprattutto per le aziende più piccole, offrono l'opportunità di costruire catene di approvvigionamento, coinvolgere i medici e comprendere le sfumature regionali molto prima dell'approvazione normativa.
Mathieu Loiseau, direttore dei servizi clinici rari presso Sciensus, ha osservato che i dati e le relazioni costruiti durante questi programmi possono accelerare la preparazione al lancio:
"Un EAP è il luogo in cui un'azienda può capire come il suo trattamento si inserisce nell'assistenza sanitaria quotidiana. Si vede come le famiglie gestiscono il dosaggio e gli effetti collaterali, come gli ospedali coordinano le cure e dove si trovano i punti di attrito".
Il passaggio da componente provvisoria a componente strategica del lancio è frequente nella commercializzazione dei farmaci per le malattie rare, dove l'accesso, le prove e l'implementazione iniziano tutti in una fase più precoce del ciclo di vita del prodotto rispetto ai farmaci destinati al mercato di massa.
Il potere del coinvolgimento dei pazienti e delle prove concrete
Al centro di ogni EAP efficace c'è l'esperienza del paziente. Nel campo delle malattie rare, dove le reti comunitarie sono in genere piccole ma ben collegate, il modo in cui le aziende comunicano e collaborano può definire la loro reputazione per gli anni a venire.
"I pazienti spesso vengono ultimi", ha affermato Pat Furlong, riflettendo su decenni di attività di sostegno alla distrofia muscolare di Duchenne. "Se le aziende non coinvolgono i pazienti durante la progettazione della sperimentazione, rischiano di creare obblighi ingestibili per le famiglie. Il sistema funziona al meglio quando le aziende rendono l'accesso un continuum dalla sperimentazione all'EAP per ridurre l'onere e fare il bene dei pazienti".
Mathieu ha aggiunto: "Mantenete gli accordi semplici, sostenete i pazienti dove potete e mantenete sempre aperte le comunicazioni".
Il feedback dei pazienti non solo migliora l'esperienza, ma aumenta anche la qualità dei dati. Mathieu ha sottolineato che i dati reali provenienti dagli EAP spesso rivelano ciò che gli endpoint delle sperimentazioni cliniche non riescono a cogliere, ovvero aspetti cruciali come l'impatto sulla qualità della vita, i problemi di aderenza al trattamento e le esigenze di supporto non soddisfatte.
Gli strumenti digitali sono sempre più fondamentali per migliorare la comunicazione bidirezionale. Dalla logistica dell'assistenza domiciliare ai diari digitali, la tecnologia sta contribuendo a semplificare la rendicontazione e a ridurre l'onere amministrativo per le famiglie.
"Le misure digitali dei risultati sono eccellenti, soprattutto con i bambini", ha affermato Pat. "Ma l'intelligenza artificiale non è ancora pronta a sostituire la revisione umana: l'accuratezza e l'empatia devono venire prima di tutto".
Mettendo i pazienti al primo posto e utilizzando la tecnologia in modo efficace, gli EAP possono generare sia prove significative che fiducia duratura.
Utilizzare le informazioni fornite dagli EAP per plasmare il futuro accesso al mercato
Con l'accesso al mercato europeo che diventa sempre più complesso, gli EAP offrono informazioni utili che vanno oltre la preparazione al lancio. Rivelando ciò che gli organismi di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) e i medici apprezzano, gli EAP possono fornire informazioni utili per le richieste di autorizzazione, le strategie di prezzo e le trattative di rimborso prima che inizino le pressioni del mercato.
"Vediamo molte aziende dire: vogliamo raccogliere dati reali (RWD). Ma spesso non sono sicure di cosa vogliono raccogliere e quando iniziare a farlo", afferma Andrew. "Non è qualcosa che si può fare un anno prima del lancio del prodotto; deve essere parte integrante dell'intero ciclo di vita del prodotto".
I dati raccolti attraverso gli EAP supportano la generazione armonizzata di prove per processi come la valutazione clinica congiunta, aiutando le aziende a dimostrare il valore del trattamento in più paesi.
Le conoscenze operative, dalle catene di approvvigionamento al supporto ai pazienti, aiutano anche le aziende biotecnologiche a costruire modelli di accesso scalabili e incentrati sul paziente che riducono l'onere e migliorano la sostenibilità a lungo termine.
Mathieu ha aggiunto: "Rendere operativo un EAP ti insegna come fornire trattamenti in modo affidabile in tutti i siti e in tutti i paesi. Le lezioni apprese sulle catene di approvvigionamento e sul supporto domiciliare possono aiutare a ridurre l'onere per i pazienti e guidare le future discussioni sull'accesso al mercato".
In definitiva, gli EAP non riguardano più solo l'accesso anticipato. Si tratta di creare preparazione, credibilità e fiducia per i pazienti, le autorità di regolamentazione e gli investitori.
Pianificate in anticipo. Collaborate in modo intelligente. Imparate continuamente.
L'ecosistema europeo delle malattie rare premia una preparazione accurata. Le aziende biotecnologiche di maggior successo sono quelle che progettano l'accesso, le prove e l'impegno come un'unica strategia congiunta.
Il successo negli EAP europei dipende dall'avere un piano chiaro e strutturato. Le aziende che analizzano metodicamente la complessità normativa, operativa e delle prove in tutta Europa possono trasformare l'accesso anticipato in un vantaggio strategico.
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