Coinvolgimento dei pazienti e supporto sul mercato: best practice dopo l'approvazione
Una volta che un nuovo farmaco per una malattia rara ottiene l'approvazione e viene immesso sul mercato, il coinvolgimento dei pazienti diventa ancora più cruciale. Offre l'opportunità di costruire relazioni, responsabilizzare i pazienti e migliorare i risultati. Convivere con una malattia rara è già abbastanza difficile per i pazienti; interagire con medici e operatori sanitari non dovrebbe diventare un ulteriore peso.
Al recente World Orphan Drugs Congress Europe, il dottor Ray Huml, vicepresidente della Rare Disease Strategy di Sciensus, ha guidato una tavola rotonda per discutere le migliori pratiche per il coinvolgimento dei pazienti e il supporto sul mercato. Ad affiancarlo c'erano: Mathieu Loiseau, direttore dei servizi clinici per le malattie rare presso Sciensus; Sophie Muir, amministratore delegato della Timothy Syndrome Alliance; Pat Furlong, presidente e fondatore del Parent Project Muscular Dystrophy; e Lara Bloom, presidente e amministratore delegato della Ehlers-Danlos Society.
Come sono i programmi efficaci di sostegno ai pazienti
La chiave per il successo di qualsiasi programma di assistenza ai pazienti (PSP), ha affermato Pat Furlong, è una combinazione di consapevolezza, visibilità e flessibilità.
"Il personale di assistenza deve essere conosciuto e visibile nella comunità, disponibile 24 ore su 24, 7 giorni su 7, e informato sulla malattia e sul suo decorso", ha affermato.
Il personale deve rimanere flessibile rispetto alle esigenze individuali dei pazienti e comprendere i loro complessi percorsi di accesso collaborando con i gruppi di sostegno. Ciò è particolarmente vero nel caso delle normative Medicaid statunitensi, che variano da stato a stato, e delle assicurazioni private.
Mettere al centro le opinioni dei pazienti man mano che i programmi prendono piede
Nel suo lavoro, Pat spinge affinché i membri della comunità siano inclusi in ogni comitato di monitoraggio dei dati e della sicurezza (DSMB) e comitato consultivo. L'organizzazione co-gestisce anche sessioni di approfondimento con gruppi di sostegno e conduce studi sulle preferenze di tutte le età e tipi di terapia, assicurando che i pazienti possano condividere ciò che è più importante per loro.
"Formiamo le famiglie affinché sostengano la causa all'interno del governo e mantengano un dialogo bidirezionale continuo", ha affermato Pat. "La voce dei pazienti non è facoltativa, è il motore del progresso".
Rendere il sostegno strutturale, non simbolico
Il sostegno ai pazienti dovrebbe essere centrale nel percorso di qualsiasi farmaco per le malattie rare, sia prima che dopo l'approvazione. Come ha sottolineato Lara Bloom, la tempistica e il linguaggio sono importanti.
"L'esperienza vissuta deve essere presente fin dall'inizio", ha affermato.
Ma spesso c'è un'aspettativa ingiusta che i pazienti debbano essere fluenti nel gergo medico per condividere questa esperienza vissuta. Come ha sottolineato un membro del pubblico, insegnare ai pazienti a "parlare nel modo giusto" potrebbe, oltre a essere una spesa aggiuntiva, finire per escluderli dalla condivisione della loro esperienza.
Sebbene in passato tale formazione potesse essere necessaria, oggi non è più così. Ci si aspetta invece che i medici si adattino al livello di conoscenza medica dei pazienti. "Oggi l'obiettivo è quello di rimuovere le barriere in modo che l'esperienza vissuta sia accolta senza eccessivi controlli", ha affermato Lara.
"Le persone non hanno bisogno di credenziali per condividere la loro realtà vissuta", ha concluso Lara. "Hanno bisogno di rispetto e di un posto significativo al tavolo delle decisioni, non solo di sedersi lì".
Come misurare il successo
In Sciensus, Mathieu Loiseau guida sia i programmi clinici che quelli di supporto ai pazienti, concentrandosi sull'esperienza vissuta dai pazienti. Non solo è consapevole delle potenziali sfide nella loro implementazione, ma anche di come superarle.
"L'aderenza è una sfida nota; spesso si aggira intorno al 50-60% per le malattie croniche", ha affermato. "Le ragioni sono multifattoriali: dall'accesso e dal rimborso a fattori psicologici come la negazione o la dimenticanza".
I PSP dovrebbero sostenere in modo proattivo l'aderenza laddove potrebbe essere insufficiente, ad esempio quando le nuove terapie creano nuove sfide per i pazienti e le loro famiglie, come la somministrazione endovenosa quotidiana e il supporto alla pianificazione della vita.
Il successo di questi programmi non si misura solo in termini di metriche di utilizzo, ma anche in base alla capacità di rispondere alle esigenze pratiche dei pazienti.
Sostegno efficace nei disturbi CACNA1C
Sophie Muir ha fondato la Timothy Syndrome Alliance quando ha scoperto che uno dei suoi figli aveva una variante del gene CACNA1C. Avendo fatto crescere l'alleanza da 43 casi noti a oltre 250, conosce l'importanza dei gruppi di sostegno ai pazienti.
"Il gruppo di pazienti è il tessuto connettivo", ha consigliato. "Utilizzate il gruppo di sostegno per riunire una comunità affidabile, globale e multilingue; rispecchiate e amplificate ciò che fanno le famiglie e mantenete viva la comunicazione".
La sua conclusione è stata che i PSP efficaci forniscono un feedback utilizzabile, aiutando i fornitori a migliorare il loro servizio e responsabilizzando i pazienti e le famiglie.
Gli strumenti digitali e i dati riportati dai pazienti dovrebbero essere d'aiuto, non opprimere
Oggi ci sono un sacco di strumenti digitali che aiutano a fornire assistenza sanitaria. Ma questi strumenti e i dati forniti dai pazienti devono essere usati con attenzione.
Come ha detto Lara, la chiave è creare soluzioni tecnologiche (soprattutto con l'intelligenza artificiale) insieme a chi ha quella malattia, per ridurre le informazioni sbagliate.
Pat ha aggiunto che il coinvolgimento dei pazienti dovrebbe essere reciproco: i modelli di dati dovrebbero essere condivisi con loro, in modo che rimangano coinvolti e contribuiscano maggiormente. Gli accordi dovrebbero essere semplici e i dati dovrebbero essere restituiti ai pazienti ove possibile.
"Raggiungere le persone svantaggiate attraverso la tecnologia richiede la creazione di un rapporto di fiducia e l'incontro con le persone là dove si trovano", ha affermato.
Sophie ha osservato che gli strumenti di coinvolgimento dovrebbero essere pratici, accessibili e facili da integrare nella routine quotidiana. Le comunità si impegnano maggiormente quando vedono un chiaro vantaggio in tale coinvolgimento.
Ciò si riflette nel programma ibrido di supporto ai pazienti di Sciensus, in cui strumenti digitali intuitivi, dati riportati dai pazienti e assistenza infermieristica sono combinati in modo da supportare i pazienti senza sovraccaricarli e dove l'evidenza del mondo reale dimostra che questo approccio migliora significativamente l'aderenza e la persistenza.
Il ruolo delle organizzazioni di sostegno e delle comunità
La discussione si è poi spostata su come le organizzazioni di sostegno e le comunità possano essere integrate nel processo post-approvazione.
Pat ha affermato che i pazienti dovrebbero essere presenti ovunque, dalla governance alla difesa delle politiche fino agli studi sulle preferenze.
"La scala richiede infrastrutture e formazione", ha affermato, "ma l'obiettivo è sempre quello di elevare l'esperienza vissuta come voce decisiva".
Mathieu ha aggiunto: "Le collaborazioni più efficaci con i sostenitori iniziano con l'ascolto e la co-progettazione: riconoscere i gruppi di pazienti come partner con una portata, una fiducia e una visione uniche".
Vuoi saperne di più?
Le opinioni dei pazienti offrono una grande quantità di informazioni utili per definire un coinvolgimento e un sostegno efficaci, in particolare in ambiti quali l'esperienza vissuta e la salute mentale. Come riflessione conclusiva, Ray ha suggerito che tali opinioni dovrebbero essere utilizzate come guida per porre domande più pertinenti e, in ultima analisi, fornire un sostegno migliore.
Il messaggio chiave della sessione è stato che l'esperienza vissuta dai pazienti dovrebbe essere integrata sin dalle prime fasi nella base di qualsiasi nuovo programma di supporto. I PSP dovrebbero adattarsi alla vita dei pazienti, piuttosto che il contrario, con l'accessibilità come priorità.
Per ulteriori consigli degli esperti, approfondimenti regionali e strategie pratiche dai nostri esperti nel lancio di farmaci per le malattie rare in Europa, scaricate il nostro nuovo rapporto Rare Disease Launch Insights Report.
