Regulierung, Preisgestaltung und Marktzulassung: Wie Biotech-Unternehmen sich in Europas komplexer Marktzugangslandschaft zurechtfinden können
Die Markteinführung einer seltenen oder extrem seltenen Therapie in Europa war noch nie so komplex und gleichzeitig so wichtig wie heute. Angesichts der Veränderungen im regulatorischen Umfeld und neuer Mechanismen wie der gemeinsamen klinischen Bewertung der Europäischen Union (EU JCA), die den Prozess der Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTA) neu gestalten, müssen führende Biotech-Unternehmen wissen, wie sie in dieser Region effektiv planen, Prioritäten setzen und handeln können.
Auf dem jüngsten World Orphan Drugs Congress diskutierten Andrew Cummins, Vice President, Business Development, und Doug Niven, European Strategic Consultant, von Sciensus gemeinsam mit Ralph Hughes, Chief Business Officer bei Faron Pharmaceuticals, über die Realitäten der Markteinführung von Medikamenten für seltene Krankheiten in Europa.
Faron Pharmaceuticals ist ein kleines finnisches Biotech-Unternehmen, das immunonkologische Therapien entwickelt, darunter sein führendes Produkt Bexmarilimab zur Behandlung seltener Krebsarten wie myelodysplastischer Syndrome (MDS). Als Chief Business Officer hat Ralph Hughes aus erster Hand erfahren, was es bedeutet, als kleines aufstrebendes Biotech-Unternehmen ohne die Ressourcen eines größeren Pharmaunternehmens die Herausforderungen der europäischen Regulierungsbehörden und des Marktzugangs zu meistern.
Die Diskussion umfasste alle Themen von der regulatorischen Bereitschaft über den Preisdruck bis hin zur entscheidenden Rolle der Patientenbeteiligung.
Nicht alle seltenen Krankheiten sind gleich… das verändert alles, was die Vermarktung angeht.
Ralph Hughes, Chief Business Officer bei Faron Pharmaceuticals
Zu Beginn der Sitzung wurde daran erinnert, dass „seltene Krankheiten“ kein einheitlicher Markt sind. Jede Erkrankung hat ihre eigenen klinischen, patientenbezogenen und kommerziellen Realitäten, und es ist entscheidend, diese Unterschiede zu verstehen.
„Nicht alle seltenen Krankheiten sind gleich“, sagte Ralph Hughes. „Einige, wie Duchenne, konzentrieren sich auf wenige Spezialzentren. Andere, wie myelodysplastische Syndrome, sind verstreut und kommen in jedem Krankenhaus vor. Das verändert alles, was die Vermarktung angeht.”
Dieser Unterschied ist sowohl für die Strategie als auch für die Ressourcenbeschaffung von Bedeutung. Konzentrierte Erkrankungen ermöglichen eine gezielte Zusammenarbeit mit Meinungsführern und Interessenverbänden, während verstreutere Erkrankungen größere Netzwerke, mehr Aufklärung und verschiedene Arten der Zusammenarbeit erfordern. Selbst innerhalb des Gesundheitssystems kann die Zuständigkeit diffus sein, was die Komplexität noch weiter erhöht. Diese Komplexität führt natürlich zur nächsten Herausforderung: Wie sollen begrenzte Ressourcen priorisiert werden?
Priorisierungsdruck
Für kleine Biotech-Unternehmen wie Faron kann es schwierig sein, den erheblichen Zeit- und Kostenaufwand für den Zugang zum europäischen Markt zu rechtfertigen.
„Die USA machen 70 % unserer Prognosen aus“, erklärte Ralph. „Daher sind unsere Studienendpunkte auf die Food and Drug Administration (FDA) ausgerichtet. Europa spielt dabei nur eine untergeordnete Rolle – was jedoch später zu großen Problemen führen kann.“
Diese Probleme treten häufig auf, wenn EU-Regulierungsbehörden und Kostenträger Ergebnisse verlangen, die sich von den US-Endpunkten unterscheiden, insbesondere von Patienten berichtete oder Lebensqualitätsmaße. Diese Lücken später zu schließen, bedeutet kostspielige Endpunkt-Audits und Protokollanpassungen, die hätten vermieden werden können. Doug fasste es so zusammen: „Wenn Sie Ihr Phase-III-Protokoll geschrieben haben, ist es zu spät.“
Eine frühzeitige Abstimmung, idealerweise gegen Ende der Phase II, gilt als der optimale Zeitpunkt für die Integration der Anforderungen der FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA). Das Gremium war sich einig: Planung ist alles.
Wer nicht plant, plant sein Scheitern
Europas Flickenteppich aus Regulierungsbehörden, HTA-Gremien und Kostenträgersystemen kann selbst erfahrene Entwickler einschüchtern. Aber wie Andrew betonte, gehört Komplexität einfach dazu.
„Alles im Leben ist komplex“, sagte er. „Die USA sind aus verschiedenen Gründen komplex. Als Arzneimittelentwickler ist man darauf vorbereitet, mit Komplexität umzugehen. Man braucht nur gute Mitarbeiter und einen klaren Plan.“
Dieser Plan müsse schrittweise umgesetzt werden, argumentierte er. Zuerst die USA, dann Europa, aber von Anfang an mit Blick auf Europa. Early-Access-Programme können kleinen Unternehmen helfen, vor der vollständigen Zulassung Erfahrungen in Europa zu sammeln und Einnahmen zu erzielen. Während sich die meisten Biotech-Unternehmen standardmäßig auf die EU5 (Frankreich, Deutschland, Italien, Spanien und Großbritannien) konzentrieren, plädierte Andrew für einen breiteren Ansatz.
„Ignorieren Sie nicht die nordischen Länder, die Benelux-Staaten sowie Mittel- und Osteuropa. In diesen Ländern ist der Zugang möglicherweise einfacher, und die Regulierung könnte bald dazu führen, dass Produkte gleichzeitig auf allen Märkten eingeführt werden.“
Vor diesem Hintergrund wandte sich die Diskussion einer der größten neuen Herausforderungen beim Marktzugang zu – der gemeinsamen klinischen Bewertung.
JCAs: Vereinfachung oder zusätzlicher Stress?
Theoretisch sollten JCAs HTA-Entscheidungen vereinfachen und beschleunigen. In der Praxis läuten jedoch die Alarmglocken.
„Es fühlt sich an, als würden wir aktiv versuchen, die Wettbewerbsfähigkeit Europas zu schädigen“, sagte Ralph. „Große Pharmaunternehmen können mit der Komplexität umgehen. Aber für kleine Innovatoren ist das unvorstellbar.“
Andrew stimmte zu, dass das Ziel der JCA zwar Konsistenz ist, ihre frühzeitige Umsetzung jedoch zu Gewinnern und Verlierern führen kann.
„Die JCA hat die Möglichkeit, Standards gleichzeitig anzuheben und zu senken“, warnte er. „Kleine Biotech-Unternehmen können das nicht einfach ‚hinnehmen‘. Ihre Investoren werden diese Unsicherheit nicht akzeptieren.
Es ist entscheidend, frühzeitig, idealerweise bereits in Phase II, für die JCA zu planen, damit man nicht unvorbereitet ist, wenn es an der Zeit ist, die Nachweise zusammenzustellen.“
Preisdruck und globale Auswirkungen
Das Gespräch wandte sich dann dem Thema Preisgestaltung zu und der Frage, wie sich politische Veränderungen in den USA auf die andere Seite des Atlantiks auswirken könnten.
„Wenn die Meistbegünstigungsklausel zum Tragen kommt“, so Ralph, „werden regionale Lizenzvereinbarungen unmöglich. Warum sollte ein US-Partner ein Medikament kaufen, wenn niedrigere EU-Preise seinen Markt unterbieten könnten?“
Unterdessen zeigen lokale Spannungen in Europa, wie beispielsweise die laufenden Preis- und Zugangsverhandlungen im Vereinigten Königreich, wie fragil das Preisökosystem sein kann.
„Es gibt eine Grenze, wie weit man die Pharmaindustrie treiben kann, bevor sie sagt, dass es genug ist“, fügte Ralph hinzu.
Andrews Ratschlag für kleine Unternehmen war pragmatisch: „Wir haben mindestens drei Jahre Chaos vor uns; da kann man sich genauso gut darauf einstellen.“
Patienten als Partner
Wenn es ein Thema gab, das alle Podiumsteilnehmer einte, dann war es, dass Patienten im Mittelpunkt jeder Entscheidung stehen müssen.
„Patienten sind nicht nur Zahlen“, sagte Ralph. „Sie leben mit ihrer Erkrankung. Ihre Perspektiven sind für die Gestaltung von Studien, die Planung des Zugangs und sogar die Finanzierung von unschätzbarem Wert.“
Andrew fügte hinzu, dass Patientenorganisationen in Europa zwar in ihrer Reife und Struktur variieren, aber alle die gleiche Leidenschaft und das gleiche Ziel teilen. Durch eine frühzeitige Einbindung können Unternehmen Endpunkte validieren, aussagekräftige Ergebnisse erzielen und Glaubwürdigkeit bei HTA-Gremien aufbauen, die zunehmend Wert auf von Patienten berichtete Messwerte legen.
Wie ein Zuhörer bemerkte, sind die Patienten von heute informierte, pragmatische Partner, die bereit sind, nicht nur teilzunehmen, sondern auch mitzuarbeiten.
Möchten Sie tiefer einsteigen?
Die wichtigste Erkenntnis aus dieser Sitzung war eindeutig: Die Zugangssituation für seltene Krankheiten in Europa mag komplex sein, aber sie belohnt diejenigen, die frühzeitig planen, kluge Partnerschaften eingehen und flexibel bleiben.
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