Regulación, fijación de precios y autorización de comercialización: cómo las empresas biotecnológicas pueden navegar por el complejo panorama europeo del acceso al mercado.
Llevar al mercado europeo una terapia poco común o extremadamente poco común nunca ha sido tan complejo ni tan importante. A medida que cambia el panorama normativo y nuevos mecanismos, como la Evaluación Clínica Conjunta de la Unión Europea (EU JCA), remodelan el proceso de evaluación de tecnologías sanitarias (HTA), los líderes biotecnológicos deben saber cómo planificar, priorizar y ejecutar de manera eficaz en la región.
En el reciente Congreso Mundial sobre Medicamentos Huérfanos, Andrew Cummins, vicepresidente de Desarrollo Empresarial de Sciensus, y Doug Niven, consultor estratégico europeo, se reunieron con Ralph Hughes, director comercial de Faron Pharmaceuticals, para analizar la realidad del lanzamiento de medicamentos para enfermedades raras en Europa.
Faron Pharmaceuticals es una pequeña empresa finlandesa de biotecnología que desarrolla terapias inmuno-oncológicas, entre las que se encuentra su principal candidato, el bexmarilimab, para el tratamiento de cánceres raros como los síndromes mielodisplásicos (SMD). Como director comercial, Ralph tiene una perspectiva práctica de lo que significa afrontar los retos normativos y de acceso al mercado en Europa como pequeña empresa biotecnológica emergente, sin los recursos de una gran empresa farmacéutica.
El debate abarcó todo, desde la preparación normativa y las presiones sobre los precios hasta el papel fundamental de la participación de los pacientes.
No todas las enfermedades raras son iguales… eso cambia por completo la forma de comercializarlas.
Ralph Hughes, director comercial de Faron Pharmaceuticals
La sesión comenzó con un recordatorio de que las «enfermedades raras» no constituyen un mercado único. Cada enfermedad tiene sus propias realidades clínicas, comerciales y relacionadas con los pacientes, y es fundamental comprender esas diferencias.
«No todas las enfermedades raras son iguales», afirmó Ralph Hughes. «Algunas, como la distrofia muscular de Duchenne, se concentran en unos pocos centros especializados. Otras, como los síndromes mielodisplásicos, están dispersas y se encuentran en todos los hospitales. Eso cambia por completo la forma de comercializarlas».
Esta distinción es importante tanto para la estrategia como para la asignación de recursos. Las afecciones concentradas permiten una colaboración específica con líderes de opinión y grupos de defensa, mientras que las más dispersas exigen redes más amplias, más formación y diferentes tipos de colaboración. Incluso dentro del sistema sanitario, la responsabilidad puede estar difusa, lo que añade otra capa de complejidad. Esa complejidad alimenta naturalmente el siguiente reto: cómo priorizar los recursos limitados.
Presiones para establecer prioridades
Para las pequeñas empresas biotecnológicas, como Faron, puede resultar difícil justificar la inversión de tiempo y presupuesto significativos para acceder al mercado europeo.
«Estados Unidos representa el 70 % de nuestras previsiones», explicó Ralph. «Por lo tanto, los criterios de valoración de nuestros ensayos se diseñan teniendo en cuenta a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). Europa es una consideración secundaria, pero eso puede crear problemas importantes más adelante».
Estos problemas suelen surgir cuando los reguladores y los pagadores de la UE solicitan resultados que difieren de los criterios de valoración estadounidenses, en particular las medidas comunicadas por los pacientes o las relacionadas con la calidad de vida. Abordar estas diferencias más adelante implica costosas auditorías de los criterios de valoración y ajustes del protocolo que podrían haberse evitado. Como resumió Doug: «Cuando has redactado el protocolo de la fase III, ya es demasiado tarde».
La alineación temprana, idealmente hacia el final de la fase II, se considera el punto óptimo para integrar los requisitos de la FDA y de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). El panel estuvo de acuerdo: la planificación lo es todo.
Si no planificas, planificas el fracaso
El mosaico europeo de reguladores, organismos de evaluación tecnológica sanitaria y sistemas de pago puede intimidar incluso a los desarrolladores más experimentados. Pero, como señaló Andrew, la complejidad es inherente al territorio.
«Todo en la vida es complejo», afirmó. «Estados Unidos es complejo por diferentes razones. Si eres desarrollador de fármacos, estás preparado para manejar la complejidad. Solo necesitas buenas personas y un plan claro».
Ese plan, argumentó, debe ser por fases. Primero Estados Unidos, luego Europa, pero teniendo en cuenta a Europa desde el principio. Los programas de acceso temprano pueden ayudar a las pequeñas empresas a adquirir experiencia y ingresos en Europa antes de la aprobación definitiva. Aunque la mayoría de las empresas biotecnológicas se decantan por la UE5 (Francia, Alemania, Italia, España y el Reino Unido), Andrew animó a adoptar un enfoque más amplio.
«No ignoren los países nórdicos, el Benelux y Europa Central y Oriental. Se trata de países en los que el acceso puede ser más sencillo y en los que la normativa podría impulsar pronto el lanzamiento simultáneo en todos los mercados».
Con ese telón de fondo, el debate pasó a uno de los mayores retos nuevos en el acceso al mercado: la evaluación clínica conjunta.
JCA: ¿Simplificación o estrés añadido?
En teoría, las JCA deberían simplificar y acelerar las decisiones de HTA. En la práctica, están haciendo saltar las alarmas.
«Da la sensación de que estamos intentando perjudicar activamente la competitividad de Europa», afirmó Ralph. «Las grandes farmacéuticas pueden manejar la complejidad. Pero para los pequeños innovadores, es algo abrumador».
Andrew coincidió en que, aunque el objetivo de las JCA es la coherencia, su implementación temprana puede generar ganadores y perdedores.
«Las JCA tienen la oportunidad de elevar y rebajar los estándares al mismo tiempo», advirtió. «Las pequeñas empresas biotecnológicas no pueden simplemente "aguantarse". Sus inversores no aceptarán esa incertidumbre.
Es fundamental planificar la JCA con antelación, idealmente en la fase II, para no verse sorprendido cuando llegue el momento de recopilar las pruebas».
La presión sobre los precios y el efecto dominó global
A continuación, la conversación se centró en los precios y en cómo los cambios en la política estadounidense podrían provocar una onda expansiva al otro lado del Atlántico.
«Si se aplica la política de nación más favorecida (NMF)», afirmó Ralph, «los acuerdos regionales de licencia serán imposibles. ¿Por qué un socio estadounidense compraría un medicamento si los precios más bajos de la UE pudieran socavar su mercado?».
Mientras tanto, en Europa, las tensiones locales, como las negociaciones en curso sobre precios y acceso en el Reino Unido, muestran lo frágil que puede ser el ecosistema de precios.
«Hay un límite a lo que se puede presionar a las empresas farmacéuticas antes de que digan basta», añadió Ralph.
El consejo de Andrew para las pequeñas empresas fue pragmático: «Tenemos por delante al menos tres años de caos, así que más vale que nos pongamos manos a la obra».
Los pacientes como socios
Si hubo un tema común en todo el panel, fue que los pacientes deben estar en el centro de todas las decisiones.
«Los pacientes no son solo números», dijo Ralph. «Están viviendo la enfermedad. Sus perspectivas son muy valiosas para el diseño de los ensayos, la planificación del acceso e incluso la financiación».
Andrew añadió que, aunque las organizaciones de pacientes de toda Europa varían en madurez y estructura, todas comparten la misma pasión y el mismo propósito. Al involucrarse desde el principio, las empresas pueden validar los criterios de valoración, dar forma a resultados significativos y generar credibilidad ante los organismos de evaluación de tecnologías sanitarias, que cada vez valoran más las medidas comunicadas por los pacientes.
Como señaló un miembro del público, los pacientes de hoy en día son socios informados y pragmáticos, dispuestos a colaborar, no solo a participar.
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La conclusión principal de la sesión fue clara. El entorno europeo para el acceso a los tratamientos de enfermedades raras puede ser complejo, pero recompensa a quienes planifican con antelación, establecen alianzas inteligentes y se mantienen ágiles.
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